施維雅製藥公司10月24日發布的新聞稿，美國食品藥物管理局（FDA）宣布其IDH1抑制劑艾伏尼布(Ivosidenib)獲得新適應症：用於治療伴隨IDH1突變的複發或難治性骨髓增生異常綜合症（MDS）。這是首個獲準用於此適應症的標靶療法。
此外，FDA也批准了雅培RealTime IDH1檢測作為輔助診斷工具，用於識別伴隨IDH1突變的複發或難治性MDS患者。
新聞稿指出，這是艾伏尼布(Ivosidenib)針對IDH1突變癌症的第五個適應症。在美國，艾伏尼布(Ivosidenib)核准用於治療復發或難治性IDH1突變急性髓性白血病成人患者，可作為單藥或聯合阿扎胞苷用於新診斷的年齡≥75歲或有合併症無法排除的成人患者。此核准也包括艾伏尼布(Ivosidenib)單藥治療復發或難治性IDH1突變MDS成人患者，以及既往經治的IDH1突變膽管癌患者。
該批准基於一項開放標籤、單臂、多中心1期研究（ClinicalTrials.gov ID: NCT02074839）的數據，該研究評估了艾伏尼布(Ivosidenib)在18名復發或難治性IDH1突變MDS成人患者中的療效。研究參與者每日口服500 mg 艾伏尼布(Ivosidenib)，每28天為一個週期，直至疾病進展、出現不可接受的毒性或接受造血幹細胞移植。
結果顯示，客觀緩解率為83.3%，其中38.9%（95% CI, 17.3–64.3）達到完全緩解（CR）。達到CR的中位數時間為1.9個月（範圍1.0–5.6）。分析時，未完成完全緩解的中位持續時間為1.9–80.8+個月，中位總存活期為35.7個月（範圍：3.7–88.7）。
在基線時依賴紅血球和/或血小板輸注的9名患者中，有6名（67%）在基線後任意56天週期內不再依賴輸注。在基線時不依賴紅血球或血小板輸注的9名患者中，有7名（78%）在基線後任意56天週期內保持不依賴輸注。
安全性方面，試驗中報告的最常見不良反應包括肌酸酐升高、血紅蛋白降低、關節痛、白蛋白降低、天冬氨酸氨基轉移酶升高、疲勞、腹瀉、咳嗽、低鈉血症、黏膜炎、食慾下降、肌痛、磷酸鹽降低、搔癢和皮疹。 FDA也警告該藥可能導致心律不整。艾伏尼布(Ivosidenib)的說明書帶有關於分化症候群風險的黑框警告，分化症候群是一種不良反應，也是血癌藥物的已知併發症。
