2022年5月25日，施維雅宣布，美國FDA已批准艾伏尼布（Tibsovo）聯合阿扎胞苷用於治療新診斷的IDH1突變急性髓系白血病（AML）患者，這些患者年齡在75歲及以上，或因合併症無法接受強化誘導化療。
AGILE III期試驗結果支持了這一擴大批准，顯示與阿扎胞苷單藥相比，艾伏尼布(Ivosidenib)聯合阿扎胞苷顯著改善了無事件生存期（EFS）（HR，0.35；95% CI，0.17–0.72；雙側P = .038）。與阿扎胞苷單藥治療相比，加用艾伏尼布(Ivosidenib)將中位總存活期（OS）改善至24.0個月（95% CI，11.3–34.1）將中位總存活期（OS）改善至24.0個月（95% CI，11.3–34.1）對比7.9個月（95% CI，4.1–11.3）（HR，0.44；95% CI，0.27–0.027–0.P = 20.P = .
值得注意的是，艾伏尼布(Ivosidenib)是一種口服異檸檬酸脫氫酶1（IDH1）靶向抑製劑，已獲FDA批准用於經檢測（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒）確認存在敏感性IDH1突變的複發或難治性急性髓系白血病（R/R AMLML）成人患者。它是首個且唯一獲FDA批准用於治療IDH1突變R/R AML的藥物。
一項全球性、雙盲、安慰劑對照的III期試驗入組了既往未經治療、經中心診斷確診為IDH1突變且不適合接受強化化療的AML患者。
截至資料截止日期（2021年3月18日），39位患者接受了治療；研究組為38%，對照組為16%。
發表在《新英格蘭醫學雜誌》上的其他數據顯示，艾伏尼布(Ivosidenib)組的完全緩解（CR）率為47%（95% CI，35%–59%），阿扎胞苷單藥組為15%（95% CI，35%–59%），阿扎胞苷單藥組為15%（95% CI，8%–25%）（P <P.艾伏尼布(Ivosidenib)組的中位CR持續時間尚未達到，而阿扎胞苷單藥組為11.2個月。
在達到完全緩解的患者中，研究組估計的1年內維持完全緩解的機率為88%，對照組為36%。艾伏尼布/阿札胞苷組達到完全緩解（CR）的中位數時間為4.3個月（範圍1.7–9.2），阿札胞苷單藥組為3.8個月（範圍1.9–8.5）。研究組和對照組中，達到CR或部分血液學恢復的患者比例分別為53%（95% CI，41%–65%）和18%（95% CI，10%–28%）。
此外，接受艾伏尼布/阿扎胞苷治療的患者中有62%（95% CI，50%–74%）達到客觀緩解，而接受阿扎胞苷單藥治療的患者中該比例為19%（95% CI，11%–30%）（P0<.中位緩解持續時間分別為22.1個月（95% CI 13.0–不可預測）和9.2個月（95% CI 6.6–14.1）。
此聯合方案的安全特性與先前發表的研究結果一致。在接受此方案治療的新診斷AML患者中觀察到最常見的毒性包括噁心、嘔吐、心電圖QT間期延長、失眠、吞嚥困難、白血球增多、血腫、高血壓、關節痛、呼吸困難和頭痛。
2021年8月，艾伏尼布(Ivosidenib)獲FDA核准用於治療膽管癌。在中國，它於今年2月獲準用於治療攜帶IDH1突變的復發或難治性AML成人患者。
