2021年，Agios在美國臨床腫瘤學會胃腸癌研討會上展示了靶向抗癌藥物艾伏尼布（TIBSOVO）治療異檸檬酸脫氫酶-1突變膽管癌的全球3期ClarIDHy試驗最終數據的全面分析，包括成熟的總生存期結果。
研究在既往經治的IDH1突變膽管癌患者中進行。最終分析顯示，與安慰劑組相比，艾伏尼布治療組患者在次要終點OS方面有所改善，但未達統計學顯著性。具體而言，艾伏尼布治療組的中位OS為10.3個月，安慰劑組為7.5個月（HR=0.79；95% CI: 0.56–1.12；單側p=0.093）。
值得注意的是，臨床方案規定，如果疾病進展，接受安慰劑的患者可以轉用艾伏尼布（TIBSOVO）。事實上，安慰劑組有高比例的患者（70.5%）轉用了艾伏尼布。使用秩維持結構失效時間模型進行的預設交叉調整分析顯示，安慰劑組的中位總存活期為5.1個月（HR=0.49，95% CI 0.34–0.70，單側p<0.0001）。研究中觀察到的安全性與先前發表的數據一致。
IDH1是一種代謝酶，其基因突變存在於多種腫瘤中，包括急性骨髓性白血病、膽管癌和膠質瘤。艾伏尼布是首個針對IDH1突變癌症的選擇性、強效口服標靶抑制劑。
在監管批准方面，艾伏尼布（TIBSOVO）於2018年7月獲得美國FDA批准，用於經檢測方法（雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒）確認的複發或難治性急性髓系白血病成人患者。此核准使艾伏尼布成為FDA核准的首個用於治療IDH1突變R/RAML的藥物。
