美國食品藥物管理局（FDA）已批准艾伏尼布(Ivosidenib)用於治療攜帶IDH1基因突變的複發或難治性成人急性髓性白血病（AML）。
此核准是基於開放標籤、單臂、多中心臨床試驗（AG120-C-001，NCT02074839），該試驗納入了174例經雅培RealTime IDH1檢測（一種用於篩選適合艾伏尼布治療的AML患者的FDA核准檢測的AML患者的FDA）確認為成人復發為基因或困難性。艾伏尼布以每日500 mg的起始劑量口服給藥。如果患者出現持續疾病進展、藥物毒性過大或需要造血幹細胞移植，則停止用藥。中位治療持續時間為4.1個月（範圍0.1–39.5個月）。在174例患者中，有21例（12%）在接受艾伏尼布治療後進行了幹細胞移植。
療效基於CR（完全緩解）+ CRh（伴部分血液學恢復的完全緩解）的持續時間以及從輸血依賴轉為非依賴的比率確定。試驗顯示，CR+CRh率為32.8%（95%信賴區間：25.8%–40.3%）。中位達緩解時間為2個月（範圍0.9–5.6個月），中位緩解持續時間為8.2個月（95%信賴區間：5.6–12個月）。 CR率和CRh率分別為24.7%（95%信賴區間：18.5%，31.8%）和8.0%（95%信賴區間：4.5%，13.1%）。在基線時依賴紅血球（RBC）和血小板輸注的110例患者中，有41例（37.3%）在基線後56天內不再需要接受紅血球和血小板輸注。在基線時不依賴紅血球和血小板輸注的64例患者中，有38例（59.4%）在基線後56天內仍不需要輸注。
最常見的不良反應（≥20%）為疲勞、白血球增多、關節痛、腹瀉、呼吸困難、水腫、噁心、黏膜炎、心電圖QTc間期延長、皮疹、發燒、咳嗽和便秘。
艾伏尼布的建議劑量為每日口服500 mg，隨餐服用。若病情持續惡化或藥物引起過度毒性，應停止使用。建議治療至少6個月。
