Agios是一家領先的美國癌症生物製藥公司，也是癌症和罕見遺傳疾病細胞代謝療法的先驅。該公司近日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已授予其靶向抗癌藥艾伏尼布(Ivosidenib)突破性療法認定，用於治療經FDA批准的檢測方法證實攜帶易感IDH1突變的複發或難治性骨髓增生異常綜合徵成人患者。
艾伏尼布(Ivosidenib)是一種口服異檸檬酸脫氫酶-1靶向抑製劑，於2018年7月獲得FDA批准，用於經雅培RealTime IDH1伴隨診斷試劑盒檢測出IDH1突變的複發或難治性急性髓系白血病成人患者。此核准使艾伏尼布(Ivosidenib)成為FDA核准的首個用於治療IDH1突變R/RAML的藥物。
BTD是FDA於2012年建立的新藥審查通道，旨在加快治療嚴重或危及生命疾病的新藥的開發和審評，這些藥物需要有初步臨床證據表明與現有治療相比有實質性改善。獲得BTD的藥物在開發過程中獲得更密切的指導，包括來自FDA高級官員的指導，確保患者能在最短時間內獲得新的治療選擇。
FDA授予艾伏尼布(Ivosidenib)治療MDS的BTD是基於一項正在進行的針對血液惡性腫瘤（包括MDS）的I期劑量遞增和擴展研究的數據。此結果於2019年9月在第七屆血液腫瘤學會年會上發表。
這些結果表明，艾伏尼布(Ivosidenib)單藥治療在IDH1突變導致的複發或難治性MDS患者中耐受性良好，並與持久的緩解以及實現和維持不依賴輸血狀態相關。在12名每日口服500 mg 艾伏尼布(Ivosidenib)的患者中，中位治療持續時間為11.4個月，中位年齡為72.5歲，42%的患者年齡超過75歲。
截至2018年11月2日，75%（9/12）的患者達到疾病緩解，42%（5/12）達到完全緩解（CR）。中位CR持續時間尚未達到（95% CI: 2.8個月- 不可估計）。在達到CR的患者中，60%在12個月內保持無復發。
此外，9名患者（75%）在研究期間有56天或更長時間不依賴輸血。任何程度最常見的不良事件為背痛、腹瀉、疲勞和皮疹。 12名患者中有1名觀察到2級IDH分化症候群。沒有不良事件導致永久停藥。
