摘要：EGFR外顯子20插入突變陽性非小細胞肺癌是一種極為罕見的癌症，主要影響年輕人和非吸菸者。其預後比其他EGFR突變更差，目前可用的EGFR-TKIs和化療對這些患者的益處有限。
近日，武田製藥宣布，英國藥品和健康產品管理局已附條件批准其創新肺癌藥物莫博替尼(Mobocertinib)作為單藥療法，用於治療既往接受過含鉑化療後出現疾病進展的攜帶EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉移性NSCLCLC患者。
此前，莫博替尼(Mobocertinib)已獲得美國FDA優先審評，並被授予突破性療法認定、快速通道認定和孤兒藥認定。它是首個且唯一獲批專門針對EGFR外顯子20插入突變的口服療法。
此次批准使莫博替尼(Mobocertinib)相較於等待在英國獲批的靜脈療法Rybrevant具有優勢。 2021年5月，美國FDA核准Rybrevant用於治療既往含鉑化療失敗後出現疾病進展的攜帶EGFR ex20ins突變的轉移性NSCLC成人患者。值得注意的是，Rybrevant是首個獲得監管批准用於EGFR ex20ins突變NSCLC的標靶療法。
2021年9月，美國FDA核准莫博替尼(Mobocertinib)。 FDA對莫博替尼(Mobocertinib)的核准是基於一項國際多中心1/2期臨床試驗（NCT02716116）的結果。本試驗納入了114位先前接受過含鉑化療的EGFR ex20ins突變NSCLC患者，患者口服莫博賽替尼（160 mg每日一次）。
研究結果在2021年美國臨床腫瘤學會年會上發表：根據獨立審查委員會的評估，客觀緩解率為28%，中位緩解持續時間為17.5個月，疾病控制率為78%，中位總生存期為24個月，1年生存率為70%，中位無進展生存期為7.3個月。在具有各種EGFR ex20ins突變的NSCLC患者中均觀察到了治療緩解。本研究中觀察到的安全性特徵可控，且與先前結果一致。
據了解，莫博替尼(Mobocertinib)和Rybrevant是僅有的專門針對EGFR外顯子20的藥物。其他EGFR抑制劑，如阿斯特捷利康的Tagrisso，在該亞型中表現不佳。
