英國國家健康與臨床卓越研究所發布了最終指南，推薦莫博替尼(Mobocertinib)用於治療既往接受過含鉑化療的表皮生長因子受體（EGFR）外顯子20插入突變陽性的晚期非小細胞肺癌患者。
莫博替尼(Mobocertinib)是一種EGFR激酶抑制劑，能夠以低於野生型EGFR的濃度不可逆地結合併抑制EGFR外顯子20插入突變。口服莫博替尼(Mobocertinib)後，在血漿中發現了兩種具有與莫博替尼(Mobocertinib)相似抑制譜的藥理活性代謝物（AP32960和AP32914）。
在體外，莫博替尼(Mobocertinib)在臨床相關濃度（IC₅₀ <2 nM）下也抑制其他EGFR家族成員（HER2和HER4）以及另一種激酶（BLK）的活性。在培養細胞模型中，莫博替尼(Mobocertinib)以比野生型EGFR訊號抑制劑低1.5至10倍的濃度抑制由多種EGFR外顯子20插入突變變異驅動的細胞增殖。
NICE主要支持一項國際多中心1/2期臨床試驗（NCT02716116）的結果。本試驗納入了114位先前接受過含鉑化療的EGFR ex20ins突變NSCLC患者，患者口服莫博替尼(Mobocertinib)（160 mg每日一次）。
研究結果在2021年美國臨床腫瘤學會年會上發表：根據獨立審查委員會的評估，客觀緩解率為28%，中位緩解持續時間為17.5個月，疾病控制率為78%，中位總生存期為24個月，1年生存率為70%，中位無進展生存期為7.3個月。在NSCLC中各種EGFR ex20ins突變患者中均觀察到了治療緩解。本研究中觀察到的安全性特徵可控，且與先前結果一致。
最常見的不良反應為腹瀉、皮疹、噁心、口腔炎、嘔吐、食慾減退、甲溝炎、疲勞、皮膚乾燥和肌肉骨骼疼痛。處方資訊包括針對QTc延長和尖端扭轉型室性心動過速的黑框警告，以及針對間質性肺病/肺炎、心臟毒性和腹瀉的警告和注意事項。
NICE藥物評估臨時主任Helen Knight在新聞稿中表示：「這是NICE首次批准針對這種特定基因突變的晚期NSCLC患者的治療。我很高興我們能夠向英國患有這種罕見且侵襲性肺癌的患者推薦這種創新療法。證據表明，它不僅能延長生命，還能延長癌症進展前的時間。」
此外，2021年9月17日，美國食品藥物管理局批准莫博替尼(Mobocertinib)用於治療既往接受過含鉑化療期間或之後出現疾病進展且經FDA批准檢測發現EGFR外顯子20插入突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌成人患者。
