2015年11月16日，美國食品藥物管理局（FDA）加速核准奧希替尼用於治療晚期非小細胞肺癌（NSCLC）患者。目前，奧希替尼已核准用於腫瘤攜帶特定表皮生長因子受體（EGFR）突變（T790M）、且在其他EGFR阻斷療法治療後疾病進展的患者。
FDA藥物評估與研究中心血液及腫瘤產品辦公室主任Richard Patzdur博士表示：「我們對肺癌分子基礎以及這些癌症對既往治療產生抗藥性的原因的理解正在迅速發展。此次批准為EGFR抗藥性突變（T790M）檢測陽性的患者提供了一種新的治療選擇，其依據是臨床試驗的大量證據表明，奧希替尼在超過一半的接受治療患者中具有顯著縮小腫瘤體積的療效。 Beto Gutierrez博士表示：「安全有效的伴隨診斷試劑和藥物的批准繼續成為腫瘤學的重大進展。cobas EGFR突變檢測試劑盒v2的問世滿足了檢測這一重要EGFR基因突變的需求，該突變可能改變治療結果。 T790M突變陽性非小細胞肺癌患者，這些患者在EGFR阻斷療法後疾病進展。在這兩項研究中，第一項研究中有57%的患者、第二項研究中有61%的患者達到完全或部分腫瘤縮小（稱為客觀緩解率）。此適應症的持續批准可能取決於進一步的驗證性研究。
奧希替尼的副作用
奧希替尼最常見的副作用是腹瀉以及皮膚和指甲問題，例如皮膚乾燥、皮疹以及指甲周圍感染或發紅。它可能導致嚴重副作用，包括肺部發炎和心臟損傷。也可能對發育中的胎兒造成傷害。
奧希替尼獲得孤兒藥資格認定
FDA已授予阿斯特捷利康的奧希替尼突破性療法認定、優先審評認定和孤兒藥資格認定。突破性療法認定授予旨在治療嚴重疾病的藥物，前提是提交申請時的初步臨床證據表明該藥物可能比現有療法有顯著改善。優先審查認定授予在治療嚴重疾病方面顯示安全性或有效性顯著改善的藥物申請。
