2022年8月26日，德拉瓦州威爾明頓，商業電訊。
Incyte宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准佩米替尼(Pemigatinib)®（pemigatinib，一種選擇性成纖維細胞生長因子受體[FGFR]抑制劑）用於治療伴隨FGFR1重排的複發或難治性髓系/淋巴系腫瘤（MLN）成年患者。 FGFR1重排的MLN是一種極為罕見的侵襲性血液癌症，在美國發生率低於十萬分之一。
FGFR1重排的MLN患者可能表現為涉及骨髓的慢性髓系惡性腫瘤或母細胞期惡性腫瘤，如B/T細胞急性淋巴細胞白血病/淋巴瘤、急性髓系白血病或混合表型急性白血病。骨髓受累可能伴隨或不伴隨髓外疾病（EMD）；部分患者可能僅表現為EMD。 MLN是由涉及FGFR1基因的染色體易位引起，不同的伙伴基因導致FGFR1受體酪氨酸激酶持續激活，影響細胞分化、增殖和存活。由於現有的第一線治療未能誘導持久的臨床和細胞遺傳學緩解，患者常常復發。
近期，FDA根據一項名為FIGHT-203的II期、多中心、開放標籤、單臂研究的安全性和有效性數據，批准該藥上市。該藥將用於治療28例復發或難治性FGFR1重排MLN患者。患者可能在異體造血幹細胞移植（allo-HSCT）或疾病修飾治療後復發，或不符合allo-HSCT或其他疾病修飾治療的條件。
研究對象為經傳統細胞遺傳學檢測證實存在8p11易位或經獨立FISH檢測證實存在FGFR1重排的MLN患者。
在有或沒有EMD的髓系母細胞病慢性期患者（N=18）中，完全緩解（CR）率為78%。達到CR的中位數時間為104天（範圍44-435天）。 CR的中位數持續時間尚未達到（範圍1+至988+天）。
在有或沒有EMD的髓系母細胞期患者（N=4）中，2位患者達到CR（持續時間：1+天和94天）。
在僅有EMD的患者（N=3）中，1位患者達到CR。
所有患者（N=28，包括3例無形態學疾病證據的患者）的完全細胞遺傳學緩解率為79%。
佩米替尼(Pemigatinib)的常見不良反應（發生率≥20%）：高磷血症（74%）、指甲毒性（62%）、脫髮（59%）、口腔炎（53%）、腹瀉（50%）、乾眼症（50%）、口腔炎（53%）、腹瀉（50%）、乾眼症（50%）、3%）貧血（35%）、便秘（32%）、口乾（32%）、鼻出血（29%）、視網膜色素上皮脫離（26%）、肢體疼痛（26%）、食慾減退（24%）、皮膚乾燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、噁心（21%）。
專家評述
「在FIGHT-203研究中接受佩米替尼(Pemigatinib)治療的複發或難治性FGFR1重排MLN患者，慢性期患者的完全緩解率和完全細胞遺傳學緩解率，以及急變期患者的完全細胞遺傳學緩解率，具有重要的臨床意義，尤其是考慮到現有一線治療缺乏這些特異性緩解。 Verstovsek醫學博士、哲學博士表示。
佩米替尼(Pemigatinib)審批資訊
佩米替尼(Pemigatinib)用於治療伴隨FGFR1重排的複發或難治性MLN成人患者的補充新藥申請（sNDA）已獲得優先審查資格。 FDA對在缺乏現有治療的情況下可能提供顯著治療進展的藥物授予優先審查資格，審查期從10個月縮短至6個月。
