2020年4月17日，德拉瓦州威爾明頓，美國商業資訊。
Incyte公司宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准激酶抑製劑佩米替尼(Pemigatinib)用於治療既往接受過治療、經FDA批准的檢測方法確認為存在成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合或其他晚期轉移性的不可切除的局部晚期或轉移性膽癌成年患者。佩米替尼(Pemigatinib)是首個且唯一一個獲FDA批准用於該適應症的藥物，該批准基於總緩解率和緩解持續時間在加速批准路徑下獲得。進一步批准可能取決於確證性試驗中對臨床效益的驗證和描述。
Incyte執行長Hervé Hoppenonot表示：「我們針對膽管癌中FGFR2融合或重排的一系列研究以及佩米替尼(Pemigatinib)作為首個標靶治療方案的開發，完美地展示了我們如何將科學發現轉化為能夠真正對患者生活產生積極影響的事物。隨著佩米替尼(Pemigatinib)的成功獲批，我們為患者帶來了批獲得，我們為患者帶來了批次獲得更好治療選擇的新希望，立即將其加入到臨床實踐中新的治療選擇陣容中。臨床試驗初步結果顯示，在FGFR2融合或重排的患者中，單藥治療的總緩解率為36%，中位緩解持續時間為9.1個月。
佩米替尼(Pemigatinib)的注意事項：眼部問題（如眼睛乾澀或發炎、角膜炎、流淚增多和視網膜病變）；血磷水平升高；以及孕婦可能對胎兒造成傷害或流產的風險。
FDA已授予佩米替尼(Pemigatinib)突破性療法認定，用於治療先前接受過治療的晚期/轉移性或不可切除的FGFR2易位膽管癌患者。 FDA也授予佩米替尼(Pemigatinib)治療膽管癌的孤兒藥資格，其新藥申請正在通過FDA的優先審查程序進行審查。
斯隆凱特琳癌症中心的Ghassan Abou-Alfa專家表示：「儘管膽管癌被認為是一種罕見的惡性腫瘤，但其發生率在過去三十年中持續上升，目前已佔胰腺癌的20%以上。對於在一線化療或手術後選擇有限且復發率仍很高的患者來說，新的靶向治療選擇令人鼓舞。」
根據其解剖學起源，分為兩種類型：肝內膽管癌（發生在肝臟內膽管）和肝外膽管癌（發生在肝臟外膽管）。膽管癌患者通常在晚期或預後不良時被診斷出來。在北美和歐洲，膽管癌的發生率因地區差異很大，大約每10萬人0.3至3.4例。 FGFR2融合或重排幾乎僅見於肝內膽管癌，約佔患者的10%-16%。 FGFR在腫瘤細胞增生、存活、遷移和血管生成（新生血管）中扮演重要角色。 FGFR的活化、融合、重排、易位和基因擴增與多種癌症的發生髮展密切相關。
膽管癌基金會主席Stacie Lindsey表示：「佩米替尼(Pemigatinib)的批准為患者提供了一種令人振奮的新治療選擇，為那些常常面臨艱難診斷過程和不良預後的人們帶來了希望。」
Incyte;在美國，獲得佩米替尼(Pemigatinib)處方的合格患者可以透過Incyte CARES（連接獲取、報銷、教育及支持）計劃獲得支持，該計劃是一個綜合項目，為合格患者提供持續的教育和資源，包括經濟援助。更多資訊請造訪pemigatinib.com。
FDA也預計將批准FoundationOne® CDX作為佩米替尼(Pemigatinib)的伴隨診斷。憑藉其深度的全基因組分析，FoundationOne CDX為所有實體瘤的伴隨診斷提供了全面的基因組解讀。如果獲得批准，此伴隨診斷將有助於識別可能適合佩米替尼(Pemigatinib)治療的FGFR2融合或重排患者。
