Blueprint Medicines近日宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准精準腫瘤藥物普拉替尼(Pralsetinib)用於治療經FDA批准的檢測方法確認存在RET融合陽性的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
同日，FDA也受理了普拉替尼(Pralsetinib)用於治療RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）和RET融合陽性甲狀腺癌的新藥上市申請（NDA），該申請將透過即時腫瘤學審查（RTOR）試點計畫進行審查。 FDA已授予該NDA優先審查資格，處方藥使用者付費法案（PDUFA）目標日期為2021年2月28日。
值得注意的是，普拉替尼(Pralsetinib)是唯一一款每日一次口服的RET標靶療法，已在RET融合陽性NSCLC患者中證明具有持久的療效和高完全緩解率。此核准是基於I/II期ARROW研究的腫瘤緩解數據，該數據顯示，無論RET融合伴侶或中樞神經系統受累情況如何，普拉替尼(Pralsetinib)對RET融合陽性NSCLC患者均有效，其中部分患者達到完全緩解。
RET生物標記檢測是確定轉移性NSCLC患者是否有資格接受普拉替尼(Pralsetinib)治療的唯一方法。可使用現有的生物標記檢測方法（包括腫瘤組織或液體活檢的下一代定序）來識別RET融合。在ARROW試驗中，使用下一代定序、FISH或其他方法檢測RET融合。
基於I/II期ARROW研究的腫瘤緩解數據，普拉替尼(Pralsetinib)獲得FDA加速批准。此適應症的持續核准可能取決於驗證性臨床試驗中對臨床效益的驗證和描述。在該研究中，RET融合陽性NSCLC患者接受普拉替尼(Pralsetinib) 400 mg每日一次給藥。數據顯示：
（1）在87名既往接受過含鉑化療的患者中，客觀緩解率（ORR）為57%（95% CI: 46-68%），完全緩解率（CR）為5.7%，中位緩解持續時間（DOROR）尚未達到（195% CI，個月）。
（2）在27名未接受含鉑化療的初治患者中，ORR為70%（95% CI: 50-86%），CR為11%，中位DOR為9.0個月（95% CI: 6.3個月，不可估計）。
普拉替尼(Pralsetinib)的藥品說明書包含關於間質性肺病/肺炎、高血壓、肝毒性、出血事件、傷口癒合受損風險以及胚胎-胎兒毒性的警告和注意事項。
以上是FDA批准非小細胞肺癌新RET藥物普拉替尼(Pralsetinib)每日一次口服的最新資訊。如需了解更多關於普拉替尼(Pralsetinib)的信息，請直接聯繫我們的藥師客服。
