司美替尼硫酸鹽膠囊是一種口服MEK抑制劑，適用於治療與1型神經纖維瘤病（NF1）相關的無法手術的叢狀神經纖維瘤。透過抑制MAPK訊息傳遞路徑中的關鍵酵素MEK，阻斷異常細胞增生並延緩腫瘤進展。司美替尼必須在醫療監督下使用，可能引起皮膚、眼部及心臟副作用，需定期監測。
適應症與作用機制
適應症
在中國，司美替尼硫酸鹽膠囊被批准用於治療3歲及以上1型神經纖維瘤病（NF1）患者的神經纖維腫瘤手術這些腫瘤可能引起疼痛、功能障礙或外形損毀，藥物可縮小腫瘤體積或減緩其生長。
作用機轉
司美替尼選擇性抑制MEK1/2蛋白激酶，破壞MAPK訊號路徑（RAS-RAF-MEK-ERK路徑）。在NF1患者中，基因突變導致此路徑異常活化，驅動腫瘤生長。司美替尼阻斷此過程，進而抑制腫瘤細胞增生。
用法用量
建議劑量
按體表面積（BSA）給藥：通常為25 mg/m²每日兩次，隨餐服用以增強吸收。
用藥說明
整顆吞服膠囊，不要打開或咀嚼。
劑量調整
對於嚴重副作用（如心肌病變、視網膜病變），可中斷治療或減少劑量。
常見副作用及處理
皮膚反應
痤瘡樣皮疹、甲溝炎等。處理：使用外用藥物（如抗生素軟膏）緩解。
胃腸道反應
腹瀉、噁心等。處理：調整飲食或使用止瀉藥。
眼部問題
視力模糊、視網膜病變等。處理：需定期進行眼科檢查。
心臟毒性
可能造成左心室射血分數（LVEF）降低。處理：每3個月監測心臟功能。
嚴重副作用
對於持續性嘔吐或呼吸困難等嚴重反應，需立即停藥並就醫。
