西雅圖遺傳學公司宣布，美國食品藥物管理局已批准圖卡替尼(Tucatinib，Tukysa™)片劑。此口服小分子酪胺酸激酶抑制劑適用於合併曲妥珠單抗和卡培他濱。此方案針對先前在轉移性背景下接受過一種或多種抗HER2治療的晚期不可切除或轉移性HER2陽性乳癌成人患者。
腦轉移治療的突破
該批准的一個顯著特徵是納入了腦轉移患者——這一狀況影響高達半數HER2陽性轉移性乳癌患者。支持圖卡替尼(Tucatinib)的臨床數據採用了一項獨特的試驗設計，納入了活動性、未經治療或進展中的腦轉移患者，為這一歷史上治療選擇有限的人群提供了一種關鍵的全身治療選擇。
加速監管審查與國際合作
該批准經過加速審查程序後獲得。 FDA利用多個項目加速圖卡替尼(Tucatinib)的可用性，包括：
突破性療法認定和優先審查。
即時腫瘤學審查：一個旨在高效快速提供安全有效癌症藥物的試點計畫。
Orbis計畫：FDA腫瘤卓越中心的框架，允許國際衛生當局之間同時提交和審查。
HER2CLIMB試驗中的臨床表現
圖卡替尼(Tucatinib)聯合方案的安全性和有效性在HER2CLIMB試驗中確立，這是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，納入612例患者。所有參與者先前均接受過曲妥珠單抗、帕妥珠單抗和恩美曲妥珠單抗治療。
進展和死亡風險的降低
研究表明，與僅接受曲妥珠單抗和卡培他濱的患者相比，接受圖卡替尼(T ucatinib)三重方案的患者在臨床結局上有非常顯著的改善：
無惡化存活期：癌症進展或死亡風險降低46%（$HR=0.54$；$p < 0.00001$）。
總存活期：死亡風險降低34%（$HR=0.66$；$p = 0.0048$）。
客觀緩解率：確認的緩解率幾乎是對照組的兩倍（40.6% vs. 22.8%）。
腦轉移亞組的療效
對於佔試驗參與者48%的有腦轉移史或存在腦轉移的患者，添加圖卡替尼(Tucatinib)尤其有效。在該特定亞組中，三重方案將疾病進展或死亡風險降低了52%（$HR=0.48$；$p < 0.00001$）。
建立新的治療標準
憑藉其顯著的生存獲益和可控的耐受性特徵，圖卡替尼(Tucatinib)有望成為HER2陽性轉移性乳癌患者的治療標準。透過特異性抑制HER2，這種標靶藥物針對促進癌細胞生長的潛在蛋白，同時為現有腫瘤學工具庫增添了有價值的全身性治療選擇。
