2022年8月10日,美國食品藥物管理局(FDA)宣布,正式批准卡馬替尼(Capmatinib)用於治療經FDA批准的檢測方法證實存在導致間質-上皮轉化(MET)外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌(NSCLC)成人患者。
此適應症先前獲得加速核准是基於II期GEOMETRYmono-1研究(NCT02414139)的初始客觀緩解率(ORR)和緩解持續時間(DOR)資料。
轉為正式核准是基於額外63例經證實攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性NSCLC成人患者追蹤22個月的資料。患者接受卡馬替尼(Capmatinib)400 mg口服每日兩次,直至疾病惡化或出現不可耐受的毒性。
結果顯示,在60例未經治療的患者中,ORR為68%(95% CI,55–80),其中5%達到完全緩解(CR),63%達到部分緩解(PR)。中位緩解持續時間(DOR)為16.6個月(95% CI,8.4–22.1);49%的患者DOR持續至少12個月。
在100位先前接受過治療的患者中,ORR為44%(95% CI,34–54);44%的患者達到部分緩解。中位DOR為9.7個月(95% CI,5.6–13);36%的患者DOR持續至少12個月。
卡馬替尼(Capmatinib)最常見的不良反應為水腫、噁心、肌肉骨骼疼痛、疲倦、嘔吐、呼吸困難、咳嗽和食慾減退。









