諾華公司宣布，美國FDA已批准靶向抗癌藥卡馬替尼(Capmatinib)（原名INC280）用於治療攜帶MET外顯子14跳躍突變的轉移性非小細胞肺癌成人患者，包括一線初治患者和既往經治患者。
卡馬替尼(Capmatinib)是一種口服、強效、選擇性MET抑制劑，也是唯一獲準專門針對METex14突變轉移性NSCLC的療法，無論既往治療情況如何。在臨床試驗中，卡馬替尼(Capmatinib)在METex14突變的初治患者中總緩解率為68%，在過去經治患者中為41%。
卡馬替尼(Capmatinib)基於總緩解率和緩解持續時間透過加速審批程序和優先審查程序獲得批准。此適應症的持續核准可能取決於驗證性試驗中對臨床效益的驗證和描述。
此核准是基於關鍵II期臨床試驗GEOMETRY mono-1的陽性結果。這是一項國際性、前瞻性、多隊列、非隨機、開放標籤研究，在97名腫瘤攜帶MET外顯子14跳躍突變的局部晚期或轉移性NSCLC成人患者中進行。研究中，患者接受卡馬替尼(Capmatinib) 400 mg錠劑每日兩次口服。
結果顯示，根據盲態獨立評審委員會按照RECIST v1.1評估：（1）在初治患者（隊列5b：28例未經治療的患者）中，總緩解率為68%（95% CI: 48–84），中位緩解持續時間為12.6個月（95% CI: 5.5–25.3）。 （2）在既往經治患者（隊列4：69例既往治療的患者）中，ORR為41%（95% CI: 29–53），中位DOR為9.7個月（95% CI: 5.5–13.0）。 （3）最常見的治療相關不良事件包括週邊水腫、噁心、疲勞、嘔吐、呼吸困難和食慾下降。
這些結果揭示了卡馬替尼(Capmatinib)在MET外顯子14跳躍突變NSCLC患者中的治療潛力。初治組相比經治組更優的ORR數據凸顯了在這一高度挑戰性患者群體中早期診斷檢測和及時治療的臨床意義。
METex14突變晚期NSCLC是一種預後極差的肺癌，目前對此侵襲性肺癌尚無明確的治療方法。在美國，每年約有4,000-5,000名患者被診斷為METex14轉移性NSCLC，這些患者因存在METex14突變而預後非常差。
卡馬替尼(Capmatinib)預計在未來幾天內上市，填補METex14突變患者長期未滿足的醫療需求。
