2017年8月1日，美國食品藥物管理局（FDA）正式批准恩西地平(Enasidenib)用於治療伴有異檸檬酸脫氫酶-2（IDH2）突變的復發或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。
這是FDA首次核准用於治療IDH2突變復發或難治性AML的藥物。 FDA也批准了一種補充診斷方法－即時IDH2檢測，用於檢測IDH2突變。
恩西地平(Enasidenib)的批准是基於研究AG221-C-001（NCT01915498）。這是一項開放標籤、單臂、多中心的恩西地平(Enasidenib)臨床試驗，納入了199例因IDH2基因突變導致復發或難治性AML的成人患者。患者每日口服100 mg 恩西地平(Enasidenib)。
完全緩解（CR）率、部分血液學恢復的完全緩解（CRh）率、CR/CRh持續時間以及從輸血依賴轉為輸血非依賴的轉變是批准的依據。
中位追蹤6.6個月後，23%的患者達到CR或CRh，中位持續時間為8.2個月；19%的患者達到CR，中位持續時間為8.2個月；4%的患者達到CRh，中位持續時間為9.6個月。達到首次緩解的中位數時間為1.9個月（範圍0.5至7.5個月），達到最佳CR/CRh緩解的中位數時間為3.7個月（範圍0.6至11.2個月）。
在試驗開始時需要輸血的157例患者中，34%在至少一個56天的恩西地平(Enasidenib)治療週期內不再需要輸血。在試驗開始時不需要輸血的42例患者中，76%維持輸血非依賴狀態。
發生率超過20%的最常見不良反應包括噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素升高和食慾減退；14%的患者出現分化症候群。由於分化症候群若未及時治療可能致命，處方資訊中包含了黑框警告以及關於風險和需要早期幹預的資訊。
建議劑量為每日口服恩西地平(Enasidenib) 100 mg，直至患者出現疾病進展或不可耐受的毒性。
