恩西地平(Enasidenib)是由新基公司（Celgene）和Agios Pharmaceuticals聯合開發的口服製劑，適用於伴有特定基因突變的複發或難治性急性髓系白血病（AML）成人患者。該藥物也被批准與雅培的RealTime IDH2檢測試劑盒（可檢測AML患者IDH2基因中的特定突變）作為伴隨診斷聯合使用。恩西地平(Enasidenib)將聯合雅培公司開發的突變檢測試劑盒使用。
急性髓系白血病（AML）是一種由髓系造血祖細胞異常增生所引起的惡性血液腫瘤。它起源於骨髓，進展迅速，導致白血球異常增多。此病的特徵是骨髓中異常祖細胞快速增殖，影響正常造血細胞生成。目前針對AML患者的治療往往疾病控制不佳，復發率高。
恩西地平(Enasidenib)是一種標靶治療藥物，無疑滿足了伴隨IDH2突變的複發或難治性AML患者的醫療需求。使用恩西地平(Enasidenib)已使部分患者獲得完全緩解，並減少了紅血球和血小板的輸注需求。
恩西地平(Enasidenib)是一種異檸檬酸脫氫酶2（IDH2）小分子抑制劑，可透過阻斷幾種促進細胞生長的酵素發揮作用。但它並不適用於所有AML患者。使用RealTime IDH2檢測方法在血液或骨髓樣本中檢測出IDH2突變的患者可能適合接受恩西地平(Enasidenib)治療。
恩西地平(Enasidenib)的療效在一項單臂試驗中得到證實，該試驗納入了199例復發或難治性AML且經RealTime IDH2檢測出IDH2突變的患者。經過6個月的恩西地平(Enasidenib)治療，19%的患者達到完全緩解（中位緩解時間8.2個月），4%的患者達到部分血液學恢復（中位存活期19.7個月）。在治療初期，157例因AML需要輸注血液或血小板的患者中，34%在治療後不再需要輸注。但值得注意的是，77%的患者出現了白血球增多和維他命A酸症候群等嚴重不良反應。
試驗中觀察到的不良反應包括噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素水平（膽汁中發現的一種物質）升高和食慾減退。需要注意的是，孕婦或哺乳期女性不應服用恩西地平(Enasidenib)，因為它可能對發育中的胎兒或新生兒造成傷害。
