2017年8月1日—美國食品藥品監督管理局(FDA)已核准恩西地平用於治療攜帶特定基因突變的復發性或難治性急性骨髓性白血病(AML)成年患者。該藥物核准與RealTime IDH2診斷檢測一併使用,此配套診斷套件旨在檢測AML患者IDH2基因中的特定突變。
FDA腫瘤卓越中心主任兼藥物評估與研究中心血液學與腫瘤學產品辦公室代理主任Richard Pazdur醫學博士表示:「恩西地平是一種標靶療法,可滿足具IDH2突變的復發性或難治性AML患者未被滿足的醫療需求。使用恩西地平可使部分患者達到完全緩解,並減少對紅血球和血小板輸血的需求。」
急性骨髓性白血病(AML)是一種在骨髓中形成且快速進展的癌症,會導致血液和骨髓中異常白血球數量增加。美國國家癌症研究所(美國國家衛生研究院的一部分)估計,今年約有21,380人將被診斷出患有AML;2017年,預計約有10,590名AML患者將死於該疾病。
恩西地平是一種異檸檬酸脫氫酶-2(IDH2)抑制劑,其作用機制為阻斷多種促進細胞生長的酶。若使用RealTime IDH2檢測在血液或骨髓樣本中檢測到IDH2突變,患者可能有資格接受恩西地平治療。
恩西地平的常見副作用包括噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素水平升高(膽汁中的一種物質)和食欲下降。孕婦或哺乳期婦女不應服用恩西地平,因為其可能對發育中的胎兒或新生兒造成傷害。
恩西地平的處方資訊包含一項黑框警告,指出可能發生一種稱為分化綜合徵的不良反應,若未經治療可能致命。









