恩西地平是一種口服標靶療法，用於治療急性骨髓性白血病(AML)，其作用是透過阻斷異檸檬酸脫氫酶2(IDH2)來發揮效果。
恩西地平的作用機轉
透過阻斷異檸檬酸脫氫酶2(IDH2)，恩西地平有助於促進患者骨髓中的未成熟血細胞(芽細胞)成熟為健康、有功能的紅血球、白血球和血小板。同時，它有助於減輕骨髓中未成熟血細胞的過度積累。
恩西地平獲得FDA核准
2017年8月，美國食品藥物管理局(FDA)核准恩西地平(由賽基/Celgene公司銷售)用於治療帶有IDH2突變的復發性或難治性急性骨髓性白血病(AML)成人患者。約8%至19%的AML患者帶有IDH2突變。
恩西地平是同類首款IDH2抑制劑。它專門針對突變型IDH2變異體R140Q、R172S和R172K。
恩西地平治療AML的療效
恩西地平的療效在一項單臂臨床試驗中獲得驗證。該試驗招募了199名復發性或難治性AML患者，其IDH2突變狀態透過RealTime IDH2分析法確認。
治療至少6個月後：
1. 19%的患者達到完全緩解(定義為治療後無疾病跡象且血球計數完全恢復)，中位緩解持續時間為8.2個月。2. 此外，4%的患者達到伴有部分血液學恢復的完全緩解，中位緩解持續時間為9.6個月。
在入組時因急性骨髓性白血病(AML)需要輸注紅血球或血小板的157名患者中，34%在接受恩西地平治療後不再需要輸血。
恩西地平的副作用
恩西地平常見的副作用包括噁心、嘔吐、腹瀉、膽紅素(膽汁中的一種物質)濃度升高以及食慾減退。
