2026年2月24日—輝瑞公司(NYSE:PFE)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已完全批准恩考芬尼(Encorafenib)聯合西妥昔單抗(Erbitux)和基於氟尿結直腸的化療方案，用於治療攜帶BRAF V600E突變的轉移性結直腸癌(此核准是基於全球III期BREAKWATER試驗(NCT04607421)的結果。
獲批方案的關鍵特徵
恩考芬尼(Encorafenib)聯合方案是首個獲批用於一線BRAF V600E突變轉移性結直腸癌的標靶方案。
關鍵試驗結果
來自mFOLFOX6聯合方案的III期部分關鍵結果顯示，與標準化療相比，死亡風險降低51%，疾病進展或死亡風險降低47%。
適應症靈活性
擴大的適應症允許靈活地將恩考芬尼(Encorafenib)與不同的基於氟尿嘧啶的化療方案(mFOLFOX6或FOLFIRI)聯合使用。
轉為完全批准的依據
從2024年12月的加速批准轉為完全批准是基於研究III期部分的無進展生存期(PFS)和總生存期(OS)的顯著獲益，以及FOLRI聯合隊列的客觀結果緩解率緩解率。
專家和高管評論
「這一里程碑式的批准…證實了這種靶向療法可以影響患有侵襲性、難治性癌症患者的生活結局。」輝瑞公司執行副總裁兼美國首席商務官Aamir Malik表示，「恩考芬尼(Encorafenib)具有獨特優勢，可以重新定義一線治療並建立新的標準治療。」
德克薩斯大學MD安德森癌症中心的Scott Kopetz博士指出：「該批准讓腫瘤學家有信心將恩考芬尼聯合西妥昔單抗…作為一線標準治療…為我們做出能夠顯著影響患者結局的治療決策提供了強有力的證據。」
安全性特徵
安全性特徵
mFOLFOX6方案的常見副作用(≥25%)包括週邊神經病變、噁心和疲勞。 FOLFIRI方案的常見副作用包括噁心、腹瀉和掉髮。
