美國食品藥物管理局（FDA）於10月20日宣布，已加速批准恩曲替尼(Entrectinib)用於治療年齡在一個月及以上、攜帶NTRK基因融合但無已知獲得性抗藥性突變、腫瘤為轉移性或手術切除後具有嚴重疾病高風險的兒科實體瘤患者，這些患者在接受治療後出現進展，或沒有滿意的替代方案。
此前，在2019年8月，恩曲替尼(Entrectinib)曾獲得加速批准用於12歲以上患者。
此外，FDA還批准了一種新的口服顆粒製劑，並在處方資訊中提供了從膠囊製備口服混懸液的說明。對於吞嚥膠囊困難的患者，可以將顆粒撒在軟性食物上服用。
此次擴大批准基於來自33例攜帶NTRK基因融合的不可切除或轉移性實體瘤兒科患者的療效數據，這些患者參與了兩項開放標籤臨床試驗（STARTRK-NG [NCT02650401] 和TAPISTRY [NCT04589845]）之一。
患者接受恩曲替尼劑量範圍為20 mg至600 mg，每日一次口服或經腸內給藥，連續4週，直至出現不可耐受的毒性或疾病進展。研究參與者的中位年齡為4歲（範圍：2個月至15歲）。
主要終點是根據RECIST v1.1（用於顱外腫瘤）和神經腫瘤學反應評估（RANO，用於原發性中樞神經系統腫瘤）由盲態獨立中心審查（BICR）評估的客觀緩解率（ORR）。
結果顯示，ORR為70%（95% CI，51–84），其中42%達到完全緩解，27%達到部分緩解。中位緩解持續時間為25.4個月（95% CI，14.3個月，無法評估），43%的患者緩解持續至少12個月。
在兒科患者中觀察到的最常見不良反應為發燒、便秘、體重增加、嘔吐、腹瀉、噁心、咳嗽、疲勞、肢體疼痛、骨折、食慾減退、頭痛、腹痛、泌尿道感染、上呼吸道感染和鼻塞。
關於給藥方案，年齡>1個月至≤6個月的兒科患者建議劑量為250 mg/m²每日一次。年齡大於6個月的兒科患者建議劑量基於體表面積（每日最大劑量600 mg）。更多具體劑量資訊請參閱處方資訊。
