2016年3月4日，全球生物製藥公司艾伯維宣布，美國食品藥物管理局（FDA）批准伊布替尼(Imbruvica)作為慢性淋巴細胞白血病（CLL）患者的一線治療。
該批准基於隨機、多中心、開放標籤的3期RESONATE™-2（PCYC-1115）試驗的數據，該試驗在269名年齡65歲及以上的既往未經治療的CLL或小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者中評估了伊布氮替尼(Imbruvica)的對比使用氮芥氮的對比使用。
RESONATE-2數據先前於2015年12月在美國血液學會（ASH）年會上公佈，並同時發表在《新英格蘭醫學雜誌》上。伊布替尼(Imbruvica)由艾伯維旗下的Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.共同開發和商業化。
慢性淋巴球白血病（CLL）概述
美國CLL患者人數約115,000例，每年新診斷患者約15,000例。 CLL是一種老年患者疾病，平均診斷年齡為71歲。
關鍵臨床試驗結果：RESONATE™-2研究
根據獨立審查委員會（IRC）的評估，伊布替尼(Imbruvica)顯著延長了無進展生存期（PFS；主要終點），與苯丁酸的風險約[95%信賴區間：0.091, 0.283]；中位數PFS：伊布替尼(Imbruvica)組未達vs. 苯丁酸氮芥組18.9個月[95%信賴區間：14.1, 22.0]）。
與苯丁酸氮芥相比，伊布替尼(Imbruvica)也與IRC評估的顯著更高的總體緩解率（ORR：完全緩解和部分緩解的複合終點；82.4% vs. 35.3%；P<0.0001）相關。伊布替尼(Imbruvica)組中有5名患者（3.7%）達到完全緩解，而苯丁酸氮芥組有2名患者（1.5%）。
NCCN指南認可
美國國家綜合癌症網絡（NCCN）最近發布了其非霍奇金淋巴瘤臨床實踐指南的更新，給予伊布替尼(Imbruvica)針對某些CLL患者的1類推薦，這是該組織授予的最高級別推薦。
具體而言，NCCN推薦伊布替尼(Imbruvica)作為伴有顯著合併症的虛弱CLL患者的一線治療選擇，以及對於伴或不伴del 17p或TP53基因突變的、年齡70歲及以上或伴有合併症的年輕CLL患者。 NCCN指南為美國和許多國際機構的處方和報銷實踐提供指導。
專家對批准的評論
「在這些既往未經治療的CLL患者中觀察到的無進展生存期數據有力且令人鼓舞。」德克薩斯大學MD安德森癌症中心癌症醫學部白血病科副教授、RESONATE-2研究首席研究員Jan Burger醫學博士、哲學博士表示，「考慮到安全性特徵，這對於一線CLL患者尤其重要。這種治療為這些患者提供了另一種選擇。」
「對於可能希望考慮傳統化療之外的替代一線治療的CLL確診副總裁，這項批准代表著一次首席飛躍。」總裁艾伯維科學研發。 Severino醫學博士表示，「艾伯維致力於顯著改善血液惡性腫瘤患者的生活，並將繼續探索改善患者治療選擇的方法。」
伊布替尼(Imbr uvica)擴展的批准適應症
伊布替尼(Imbruvica)現已獲批用於治療無論其治療史如何（既往未經治療和既往經治療）的CLL患者。此外，伊布替尼(Imbruvica)核准用於治療伴隨del 17p的高風險CLL患者，del 17p是一種基因畸變，當17號染色體（抑癌基因p53所在位置）部分遺失或缺失時發生。
