2017年1月19日，全球生物製藥公司艾伯維宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准伊布替尼(Imbruvica)用於治療需要全身治療且至少接受過一種基於抗CD20的既往治療的複發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）患者。
值得注意的是，該適應症基於整體緩解率（ORR）獲得加速批准，其持續批准可能取決於確證性試驗中對臨床獲益的驗證和描述。伊布替尼(Imbruvica)由艾伯維旗下的Pharmacyclics LLC和Janssen Biotech, Inc.共同開發和商業化。
Pharmacyclics LLC的觀點
艾伯維旗下Pharmacyclics LLC早期開發和免疫治療負責人Darrin Beaupre醫學博士、哲學博士評論了這一里程碑：「FDA批准伊布替尼(Imbruvica)用於復發/難治性邊緣區淋巴瘤意義重大，我們為這一廣泛臨床研究計劃的成果感到自豪，這是首個專門針對這種罕見類型非霍奇金淋巴瘤患者的獲批療法。這一里程碑標誌著伊布替尼(Imbruvica)現在群體獲批的第五個患者群獲批准的第五個患者。 ，並擴大了可能接受該藥物治療的患者數量。 MZL得到了2期、開放標籤、多中心、單臂PCYC-1121研究資料的支持。
該試驗評估了伊布替尼(Imbruvica)在需要全身治療且至少接受過一種基於抗CD20的既往治療的MZL患者中的安全性和有效性。療效分析納入了63名患者，涵蓋三種MZL亞型：黏膜相關淋巴組織（MALT；N=32）、淋巴結型（N=17）和脾型（N=14）。
根據獨立審查委員會（IRC）採用國際工作組惡性淋巴瘤標準進行的評估，近一半（46%）的患者達到了總體緩解率（ORR）（95% CI：33.4-59.1），在所有三種MZL亞型中均觀察到療效。中位緩解時間為4.5個月（範圍：2.3-16.4個月），其中3.2%的患者達到完全緩解（CR），42.9%的患者達到部分緩解（PR）。中位緩解持續時間尚未達到（NR）（範圍：16.7個月至NR）。 [1] 這些數據先前於2016年12月在美國血液學會（ASH）年會上發表。
專家觀點：Ariela Noy醫生
紐約紀念斯隆-凱特琳癌症中心血液腫瘤科醫生、PCYC-1121研究首席研究員Ariela Noy醫學博士指出：「在2期試驗中，伊布替尼(Imbruvica)在復發/難治性邊緣區淋巴瘤患者中顯示出令人印象深刻的緩解率和緩解持續時間。血液腫瘤學界歡迎像伊布替尼(Imbruvica)這樣的新選擇，它有助於填補既往接受過治療、需要非化療選擇的MZL患者的重大治療空白。
最常見的任何程度不良事件（發生在≥20%接受伊布替尼(Imbruvica)治療的MZL患者）包括：血小板減少症（49%）、疲勞（44%）、貧血（43%）、腹瀉（ 43%）、瘀傷（41%）、肌肉骨骼疼痛（40%）、出血（30%）、皮疹（29%）、噁心（25%）、週邊水腫和關節痛（各24%）、嗜中性白血球減少症和咳嗽（各22%）、呼吸困難和上呼吸道感染（各21%）。
最常見的（>10%）3級或4級不良事件為血紅蛋白降低和中性粒細胞減少（各13%）以及肺炎（10%）。處方資訊中「警告和注意事項」部分列出的與伊布替尼(Imbruvica)相關的風險包括出血、感染、血球減少、心房顫動、高血壓、第二原發惡性腫瘤、腫瘤溶解症候群和胚胎-胎兒毒性。
伊布替尼(Imbruvica)目前核准的適應症
除了新核准的R/R MZL適應症（用於需要全身治療且至少接受過一種基於抗CD20的既往治療的患者）外，伊布替尼(Imbvica)。這些包括慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL），包括伴隨17p缺失的患者；至少接受過一種既往治療的套細胞淋巴瘤（MCL）患者；以及華氏巨球蛋白血症（WM）患者。需要注意的是，MZL和MCL適應症的持續批准可能取決於確證性試驗中對臨床效益的驗證和描述。
