2017年8月2日，美國食品藥物管理局今日擴大伊布替尼(Imbruvica)的批准，用於治療一線或多線治療失敗的成人慢性移植物抗宿主疾病（cGVHD）患者。這項里程碑式的批准使伊布替尼(Imbruvica)成為首個FDA批准的專門用於治療cGVHD的療法，解決了患有這種危及生命疾病的患者面臨的重大未滿足醫療需求。
關於慢性移植物抗宿主疾病（cGVHD）
cGVHD是一種可能發生在患者接受造血幹細胞移植（HSCT）——來自血液或骨髓的幹細胞移植，用於治療某些血液或骨髓癌症——之後的危及生命的併發症。當移植的幹細胞攻擊患者組織中的健康細胞時，就會出現這種情況，其症狀可能影響皮膚、眼睛、口腔、腸道、肝臟和肺部。據估計，所有接受HSCT的患者中有30-70%會發展為cGVHD。
FDA對此核准的看法
FDA腫瘤卓越中心主任、FDA藥物評估與研究中心血液學與腫瘤學產品辦公室代理主任Richard Pazdur醫學博士強調了該批准的重要性：「對其他形式治療（通常是抑制免疫系統的皮質類固醇）無反應的cGVHD患者，現在有了一種專門針對其病情的治療選擇。這項批准凸顯了一種已知的癌症治療方法如何在治療接受幹細胞移植的血液癌症患者中可能發生的嚴重且危及生命的疾病方面找到新的用途。試驗中的大多數患者出現口腔潰瘍和皮疹等症狀，超過一半的患者cGVHD涉及兩個或更多器官。結果顯示，67%的患者cGVHD症狀得到改善，在這些患者中，48%的症狀改善持續了五個月或更長時間。
伊布替尼(Imbruvica)治療cGVHD的副作用
伊布替尼(Imbruvica)在cG VHD患者常見的副作用包括疲勞、瘀傷、腹瀉、血小板減少症（血小板低）、肌肉痙攣、腫脹、口腔炎（口腔潰瘍）、噁心、出血（嚴重出血）、貧血（紅血球低）和肺炎（肺部感染）。
伊布替尼(Imbruvica)的嚴重副作用包括嚴重出血、感染、血球減少症（血球低）、心房顫動（心律不整）、高血壓（血壓高）、第二原發惡性腫瘤（新發癌症）和腫瘤溶解症候群（異常代謝）。重要的是，懷孕或哺乳期婦女不應服用伊布替尼(Imbruvica)，因為它可能對發育中的胎兒或新生兒造成傷害。
伊布替尼(Imbruvica)既往批准和FDA認定
伊布替尼(Imbruvica)是一種激酶抑製劑，此前已獲批准用於治療慢性淋巴細胞白血病、華氏巨球蛋白血症和邊緣淋巴瘤的某些適應症細胞，並加速
對於此cGVHD適應症，FDA授予該申請優先審查和突破性療法認定。伊布替尼(Imbruvica)也獲得了孤兒藥認定，該認定提供激勵措施以支持罕見疾病藥物的研發。 FDA將伊布替尼(Imbruvica)的批准授予Pharmacyclics LLC。
