艾伏尼布用於治療經 FDA 核准的檢測方法確認帶有 IDH1 基因突變的成人患者，適用疾病包括急性骨髓性白血病、膽管癌及骨髓增生異常綜合症。
艾伏尼布的作用機制
艾伏尼布是同類首款獲批的 IDH1 抑制劑，其作用機制如下：
1. IDH1 基因突變可能導致致癌代謝物 2-羥基戊二酸（2-HG）積累。
2. 2-HG 水平升高會干擾未成熟的母細胞分化為成熟細胞。
3. 艾伏尼布通過抑制異檸檬酸脫氫酶-1（IDH1），減少異常的 2-HG 生成。
艾伏尼布的詳細適應症
1. 急性骨髓性白血病（AML）
急性骨髓性白血病是一種血液癌症，會導致血液和骨髓中異常未成熟白血球（母細胞）數量增加。約 6% 至 10% 的急性骨髓性白血病患者帶有 IDH1 突變。
核准適應症：
（1）用於治療患有 IDH1 突變之復發或難治性急性骨髓性白血病（即先前治療後疾病復發或未見改善）的成人患者。
（2）作為單一療法或與阿扎胞苷合併使用，用於治療新確診、年齡 ≥75 歲或因健康問題無法使用特定化療藥物的成人患者。
2. 膽管癌
膽管癌是一種罕見且侵襲性強的膽管癌症，高達 20% 的病例帶有 IDH1 突變。
核准適應症：
用於治療先前接受過治療、局部晚期或轉移性（即癌症已擴散）且帶有易感 IDH1 突變的成人膽管癌患者。
3. 復發或難治性骨髓增生異常綜合症（MDS）
骨髓增生異常綜合症是一組癌症，特徵是骨髓中的未成熟血細胞無法成熟或發育為健康血細胞。MDS 可能表現為白血球或紅血球計數偏低、血小板計數偏低，部分案例中單核球（一種白血球）會增加。疾病症狀包括呼吸急促和疲勞。
核准適應症：
用於治療患有復發或難治性骨髓增生異常綜合症（即先前治療後疾病復發或未見改善）的成人患者。
