2022年5月25日，波士頓
施維雅宣佈，美國食品藥物管理局（FDA）已批准艾伏尼布（ivosidenib）聯合阿扎胞苷（azacitidine）用於治療年齡75歲及以上或因合併症而不適合接受密集誘導化療的成人患者。
艾伏尼布是首個獲批聯合阿扎胞苷治療新診斷IDH1突變急性骨髓性白血病的癌症代謝靶向療法。AGILE試驗是唯一一項專門針對不適合接受密集化療的新診斷IDH1突變急性骨髓性白血病患者設計的III期試驗。
艾伏尼布的補充新藥申請（sNDA）獲得優先審評資格，並透過FDA的即時腫瘤學審評（RTOR）試行計劃進行審查，該計劃旨在確保患者儘早獲得安全有效的治療。
施維雅製藥執行長David K. Lee表示：「此項核准進一步強化了艾伏尼布在多種IDH1突變癌症類型中的臨床證據基礎。作為腫瘤學領域靶向IDH抑制機制的科學先驅，我們很自豪能為急性骨髓性白血病患者群體提供新的治療選擇，並將持續推動腫瘤學及其他醫學領域的創新邊界。」
艾伏尼布此項擴大適應症的核准是基於AGILE研究的數據。
專家評論
紀念斯隆凱特琳癌症中心白血病藥物開發計劃主任Eytan M. Stein博士表示：「急性骨髓性白血病是一種進展迅速、難以治療且預後不良的血液癌症。艾伏尼布聯合阿扎胞苷不僅展現出良好的安全性，更是首個在癌症代謝靶向治療中顯著改善無事件存活期和整體存活期的療法，突顯其作為不適合密集化療的新診斷IDH1突變急性骨髓性白血病患者新型聯合治療方案的重要價值。」
副作用
艾伏尼布聯合阿扎胞苷的安全性資料與既往數據一致：常見不良反應（≥10%）：噁心、嘔吐、QT間期延長、失眠、分化症候群、白血球增多、血腫、高血壓、關節痛、呼吸困難、頭痛。
實驗室檢查異常（≥10%）：白血球減少、血小板減少、血紅素降低、嗜中性球減少、淋巴球增多、血糖升高、血磷降低、天門冬胺酸轉胺酶升高、血鎂降低、鹼性磷酸酶升高、血鉀升高。
建議劑量
每日一次，每次500毫克口服。
其他適應症
艾伏尼布在美國亦獲核准作為單一療法用於：
1. 患有復發或難治性IDH1突變急性骨髓性白血病的成人患者。
2. 新診斷IDH1突變急性骨髓性白血病、年齡≥75歲或因合併症而無法接受密集化療的成人患者。
3. 既往接受過治療的IDH1突變膽管癌患者（首個獲准用於非血液惡性腫瘤的適應症）。
