根據禮來公司的消息，美國食品藥物管理局於9月27日宣布，已正式批准RET抑制劑塞爾帕替尼(Selpercatinib，Retevmo)用於治療需要全身治療的2歲及以上RET突變型晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌的成人和兒童患者。
此前，在2020年5月，FDA曾加速批准塞爾帕替尼(Selpercatinib)（塞爾帕替尼）用於治療需要全身治療的12歲及以上晚期或轉移性RET陽性甲狀腺髓樣癌的成人和兒童患者。該藥物隨後於2024年5月獲得另一項加速批准，用於治療需要全身治療的2歲及以上RET突變型晚期或轉移性甲狀腺髓樣癌患兒、在晚期或轉移性甲狀腺癌中需要全身治療且對放射性碘耐藥的RET基因融合患者，以及特定的RET基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤患者。
2024年6月，FDA核准塞爾帕替尼(Selpercatinib)（塞爾帕替尼）用於治療需要全身性治療且對放射性碘抗藥性的2歲及以上晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌的成人和兒童患者。
此批准基於LIBRETTO-531（NCT04211337）隨機、多中心、開放標籤研究，該研究評估了在晚期或轉移性RET突變型甲狀腺髓樣癌成人和青少年患者中的療效。患者以2:1的比例隨機分配接受塞爾帕替尼(Selpercatinib)（160 mg每日兩次）或醫生選擇的治療方案（即對照組）：卡博替尼（140 mg每日一次）或凡德他尼（300 mg每日一次）。如果隨機分配至對照組，則根據患者的RET突變（M918T與其他）和預期治療進行分組。
主要療效結局為無惡化存活期，由盲態獨立審查委員會依據RECIST v1.1標準判定。
塞爾帕替尼(Selpercatinib)組的中位無惡化存活期尚未達到（95% CI: 不可評估[NE], NE），而卡博替尼/凡德他尼組的中位無惡化存活期為16.8個月（95% CI: 12.25% CI: 12.95% CI: 25%（5% CI: 1295）， 0.165, 0.475；p<0.0001）。
對患者報告副作用相對影響的預設分析支持了塞爾帕替尼(Selpercatinib)的臨床獲益；與接受卡博替尼或凡德他尼的患者相比，塞爾帕替尼(Selpercatinib)組的患者經歷的嚴重副作用更少。
在安全性方面，最常見的不良反應（≥25%）為高血壓、水腫、口乾、疲勞和腹瀉。最常見的3級或4級實驗室異常（≥5%）為淋巴球減少、丙胺酸轉氨酶升高、嗜中性球減少、鹼性磷酸酶升高、血清肌酸酐升高、鈣降低和天門冬胺酸氨基轉移酶升高。
