美國FDA最近已正式批准禮來公司的選擇性RET激酶抑製劑塞爾帕替尼(Selpercatinib，Retevmo)用於治療需要係統性治療且對放射性碘（如果適用）耐藥的晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌的成人和2歲及以上兒童患者。
從加速核准轉為常規核准是基於1/2期LIBRETTO-001試驗（ClinicalTrials.gov識別碼：NCT03157128）的數據，該試驗納入了65例RET融合陽性甲狀腺癌患者，這些患者對RAIN藥物治療（如果RAI是適當的治療），且未接受治療或不接受治療研究參與者接受塞爾帕替尼治療，直至出現不可接受的毒性或疾病惡化。
在24位未接受過系統性治療的患者中，總緩解率為96%（95% CI, 79–100）；中位緩解持續時間無法評估（NE）（95% CI, 42.8, NE）。在41例先前接受過治療的患者中，總緩解率為85%（95% CI, 71–94）；中位緩解持續時間為26.7個月（95% CI, 12.1, NE）。
來自開放標籤1/2期LIBRETTO-121試驗（ClinicalTrials.gov識別碼：NCT03899792）的數據也支持此批准。在10例RET融合陽性甲狀腺癌兒童和青少年患者中，總緩解率為60%（95% CI, 26–88）；83%的應答者的緩解持續時間至少為12個月。
在安全性方面，最常見的不良反應（≥25%）為水腫、腹瀉、疲勞、口乾、高血壓、腹痛、便秘、皮疹、噁心和頭痛。最常見的3級或4級實驗室異常（≥5%）為淋巴球減少症、丙胺酸轉氨酶升高、天門冬胺酸氨基轉移酶升高、血鈉降低和血鈣降低。
塞爾帕替尼(Selpercatinib)目前有40毫克和80毫克膠囊。新核准的還有40毫克、80毫克、120毫克和160毫克劑量的藥錠。
