根據美國FDA 5月29日的新聞稿，禮來公司的塞爾帕替尼(Selpercatinib，Retevmo)獲批用於治療2歲及以上兒童以下疾病：
• 需要全身治療且經批准檢測到RET突變的晚期或轉移性甲狀腺癌;需要全身性治療且對放射性碘治療不敏感（如適用）且經FDA批准檢測到RET基因融合的晚期或轉移性甲狀腺癌；
• 在先前的全身治療期間或之後出現進展、無令人滿意的替代治療選擇且經批准檢測到RET基因融合的局部晚期或轉移性實體瘤。
塞爾帕替尼(Selpercatinib)是一種選擇性RET激酶抑制劑，先前僅獲準用於12歲及以上RET突變型甲狀腺髓樣癌和RET融合陽性甲狀腺癌患者，以及其他RET融合陽性實體瘤的成年患者。
這是FDA首次批准針對12歲以下RET突變兒童的標靶治療。
此擴展批准基於開放標籤1/2期LIBRETTO-121試驗（ClinicalTrials.gov識別碼：NCT03899792），該試驗評估了塞爾帕替尼在患有晚期RET激活實體瘤的兒童和年輕成年患者中的療效。研究參與者口服塞爾帕替尼92 mg/m²每日兩次，直至疾病惡化、出現不可接受的毒性或其他原因停藥。主要療效族群包括25名年齡在2至20歲之間的患者。
結果顯示，由盲態獨立審查委員會確定的總緩解率為48%（95% CI, 28–69）。中位緩解持續時間尚未達到（95% CI, 不可評估[NE], NE）；92%的應答者緩解持續12個月。
在14名RET突變型甲狀腺髓樣癌患者中，確定的總緩解率為43%（95% CI, 18-71），其中7%達到完全緩解，36%達到部分緩解。中位緩解持續時間尚未達到（95% CI, NE, NE）；100%的應答者緩解持續至少12個月，67%的應答者緩解持續至少18個月。
在10名RET融合陽性甲狀腺癌患者中，確定的總緩解率為60%（95% CI, 26-88），其中30%達到完全緩解，30%達到部分緩解。中位緩解持續時間尚未達到（95% CI, NE, NE）；83%的應答者緩解持續至少12個月，50%的應答者緩解持續至少18個月。
療效分析還包括一名對治療無反應的局部晚期難治性RET融合陽性惡性神經鞘瘤患者。
該試驗包括一名經歷過股骨頭滑脫/股骨上端骨骺滑脫的青少年。接受塞爾帕替尼的兒科患者應監測SCFE/SUFE症狀並接受適當治療。
最常見的不良反應為肌肉骨骼疼痛、腹瀉、頭痛、噁心、嘔吐、COVID-19、腹痛、疲倦、發燒和出血。最常見的3級或4級實驗室異常為鈣降低、血紅素降低和嗜中性白血球減少。
目前，塞爾帕替尼(Selpercatinib)有40 mg和80 mg劑量的膠囊。新核准的還有40 mg、80 mg、120 mg和160 mg劑量的片劑。 2至12歲兒科患者的建議劑量是基於體表面積計算。
