2022年9月21日，禮來公司宣布，美國FDA已加速批准塞爾帕替尼(Selpercatinib)用於治療患有局部晚期或轉移性、攜帶轉染重排（RET）基因融合的實體瘤的成人患者，這些患者既往接受過系統性治療後出現疾病進展，或沒有令人滿意的替代治療方案。此加速批准基於總緩解率和緩解持續時間。此適應症的持續核准可能取決於確證性試驗中對臨床效益的驗證和描述。
Selpercatinib)是首個且唯一一個用於患有RET基因融合的晚期或轉移性實體瘤成人患者的RET抑制劑，無論其腫瘤類型如何。
這兩項批准基於關鍵性、多中心、開放標籤、非對照的1/2期LIBRETTO-001試驗（ClinicalTrials.gov標識符：NCT03157128）的數據，該試驗評估了選擇性RET激酶抑製劑塞爾帕替尼在局部晚期或轉移性小細胞中對肺癌患者的安全性融合。主要療效結局指標是由盲態獨立審查委員會評估的總緩解率和緩解持續時間。
在41位RET融合陽性實體瘤患者中，總緩解率為44%（95% CI, 28–60），其中4.9%達到完全緩解，39%達到部分緩解。中位緩解持續時間為24.5個月（95% CI, 9.2–無法評估），67%的患者緩解持續時間至少為6個月。
在247例曾接受含鉑化療的RET融合陽性非小細胞肺癌患者中，客觀緩解率為61%（95% CI, 55-67），其中7.3%達到完全緩解，54%達到部分緩解。中位緩解持續時間為28.6個月（95% CI, 20-無法評估），63%的患者緩解持續時間至少為12個月。此外，根據一項探索性亞組分析，在144例先前接受過抗PD-1或抗PD-L1治療的患者中，客觀緩解率為63%（95% CI, 54-70），中位緩解持續時間為28.6個月（95% CI, 14.8-無法評估）。這些患者曾接受抗PD-1或抗PD-L1治療，或同時接受含鉑化療。
在69例初治的RET融合陽性非小細胞肺癌患者中，客觀緩解率為84%（95% CI, 73-92），其中5.8%達到完全緩解，78%達到部分緩解。中位緩解持續時間為20.2個月（95% CI, 13-無法評估），50%的緩解持續時間至少為12個月。
在安全性方面，塞爾帕替尼最常見的不良反應為水腫、腹瀉、疲勞、口乾、高血壓、腹痛、便秘、皮疹、噁心和頭痛。最常見的3級或4級實驗室異常為淋巴球減少症、丙胺酸轉氨酶升高、天門冬胺酸氨基轉移酶升高、血鈉降低和血鈣降低。
