美國食品藥物管理局（FDA）批准了司美替尼（selumetinib，Koselugo）口服顆粒和膠囊，這是一種口服選擇性MEK抑制劑，用於治療1歲及以上患有1型神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的兒科患者。此前，司美替尼(Selumetinib)僅以膠囊形式提供給2歲及以上患者。
口服顆粒劑型的批准依據
口服顆粒劑型的批准是基於：
一項在健康成人中進行的生物利用度研究
一項在健康成人中進行的生物利用度研究
一項在健康成人中進行的生物利用度研究
SPRINT; I試驗（評估膠囊在≥2歲患者中的療效）與SPRINKLE試驗（NCT05309668，目前正在評估口服顆粒在≥1歲患者中的療效）中患者的暴露量匹配
研究表明兩種劑型之間的暴露量匹配
研究表明兩種劑型之間的暴露量相當，支持將治療外推至更年幼的患者。
劑型和給藥方法
口服顆粒
可用規格：5 mg和7.5 mg
包裝於膠囊中；臨用前打開膠囊並與軟酸奶或果泥（例如蘋果、香蕉、梨、草莓）混合
配製後30分鐘內服用
plt;橙的果汁、果泥或果醬混合
膠囊
先前已獲批用於2歲及以上患者
劑量建議
劑量建議
>/p>劑量建議
>/p>劑量建議
>>>>基於膠囊或蛋白）。建議對肝功能損害患者以及同時服用強效或中效CYP3A抑制劑或氟康唑的患者進行劑量調整。警告與注意事項
司美替尼(Selumetinib)的處方資訊包括以下方面的警告和注意事項：
心肌病變
眼毒性
胃腸道毒性
肌酸磷酸激酶升高
維生素E水平升高
出血風險增加（膠囊）
胚胎-胎兒毒性
已更新警告和注意事項的頻率以納入更多兒科數據；未發現新的安全性信號。
