FDA批准司美替尼(Selumetinib)用於治療成人NF1叢狀神經纖維瘤

2025年11月19日，阿斯特捷利康宣布，美國食品藥物管理局（FDA）已批准司美替尼（selumetinib，Koselugo），一種絲裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK 1/2）抑制劑，用於治療患有1型神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤（PNNF1）且有症狀、PN1）且有症狀、無法手術的成年神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤）的成年神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤（PNNF1）且有症狀、無法手術）的成年神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤）的成年神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤）的成年神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤）的成年神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的成年神經瘤（PNNF1）且有症狀、PN1）且有症狀、PN）

2025年9月，FDA批准了司美替尼膠囊和顆粒用於1歲及以上的兒科患者。

批准依據：3期KOMET研究

該批准基於隨機、雙盲、安慰劑對照的3期KOMET研究（NCT04924608）的數據，該研究評估了司美替尼在患有NF1且有症狀、無法安全的成年患者中的有效性、PN1且有症狀、PN1且有症狀、無法安全的手術的成年患者中的PN。

研究設計

符合條件的患者（N=145）以1:1隨機分配，接受司美替尼（n=71）或安慰劑（n=74）每日兩次治療，共12個週期（每個週期28天）。

主要終點

第16週期結束時經確認的客觀緩解率（ORR），由盲態獨立中央審查根據神經纖維瘤病和神經鞘瘤病反應評估標準進行評估。

關鍵療效結果

確認的ORR：司美替尼組為20%（95% CI: 11–31），安慰劑組為5%（95% CI: 2–13）

緩解持續時間（DOR）≥6個月：司美替尼組中86%的緩解患者

中位DOR：司美替尼組未達到（95% CI: 11.5–NE）

安全特徵

成人中最常見的不良反應為皮疹（所有級別）、痤瘡樣皮膚炎和腹瀉。

警告與注意事項

說明書中的警告與注意事項包括：