司美替尼由英國阿斯特捷利康公司研發，於2023年5月在中國正式核准上市，並納入國家健保目錄。市場上有多種版本可供選擇。
司美替尼的功效與作用
基於對MEK1/2的精準阻斷，司美替尼能有效中斷腫瘤細胞中的MAPK訊號通路，從而顯著抑制腫瘤生長、縮小腫瘤體積並控制疾病進展。
司美替尼的適應症
1. 適應症
與1型神經纖維瘤病（NF1）相關的有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）。
2. 適用族群
臨床確診為不可切除腫瘤且伴隨顯著併發症（如疼痛、功能障礙或容貌損毀）的2歲以上兒童。
司美替尼的療效
司美替尼適用於患有1型神經纖維瘤病（NF1）且有症狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的2歲及以上兒童。許多接受司美替尼治療的兒童出現了顯著的腫瘤縮小。長期遭受嚴重疼痛和功能明顯受損的患者也有顯著改善，生活品質明顯提高。
司美替尼的注意事項：
1. 心肌病變
可能表現為左心室射血分數下降。建議在基線和治療期間定期進行超音波心動圖監測。
2. 視力損害
包括視網膜靜脈阻塞和視網膜色素上皮脫離。治療前及治療期間應定期進行眼科檢查。
3. 胃腸道毒性
如結腸炎、腸穿孔等。如果發生腹瀉，應立即開始止瀉治療並補充液體。
4. 皮膚毒性
嚴重不良反應可能包括手腳腫脹和脫屑。監測嚴重皮疹並依嚴重程度調整司美替尼劑量。
5. 肌酸磷酸激酶升高
警惕橫紋肌溶解症的可能性。
6.維生素E與出血風險
避免補充超過安全每日攝取限量的維生素E；與維生素K拮抗劑或抗血小板藥物合用時監測出血情況，並增加INR監測頻率。
7. 胚胎-胎兒毒性
育齡婦女應採取適當的避孕措施。
司美替尼特殊人群用藥
1. 孕婦
鑑於其對胎兒的潛在傷害，孕婦應避免使用。
2. 哺乳期女性
目前尚無數據顯示司美替尼是否進入母乳；建議在治療期間及末次給藥後一周內停止哺乳。
3. 育齡男性和女性
鑑於其對未成年人性功能的影響，治療期間及停藥後一周內應採取有效避孕措施。
使用司美替尼的病人應嚴格遵照醫囑的劑量和用法，避免與其他可能發生交互作用的藥物同時服用。定期監測肝功能和肺部狀況，以預防可能發生的嚴重不良反應。
