司美替尼於2020年4月10日獲得美國食品藥物管理局（FDA）批准，商品名為Koselugo。司美替尼用於治療2歲以上患有叢狀神經纖維瘤且無法完全手術切除的第一型神經纖維瘤病（NF1）兒童患者。
司美替尼使用注意事項
1. 心肌病變
在開始司美替尼治療前、治療第一年每3個月、此後每6個月以及根據臨床需要評估心臟功能。對於左心室射血分數降低的患者，在治療中斷期間每3-6週重複超音波心動圖或心臟磁振造影檢查，恢復後每2-3個月檢查一次。
2. 眼毒性
在開始司美替尼治療前、治療期間定期以及出現視力變化時進行全面的眼科檢查。每3週進行光學相干斷層掃描監測。恢復後以減低的劑量重新開始治療。
3. 胃腸道毒性
在首次出現腹瀉時立即使用止瀉藥物（如洛哌丁胺）並增加液體攝入量。根據嚴重程度調整劑量。
4. 皮膚毒性
監測嚴重皮疹並根據嚴重程度調整司美替尼劑量。
5. 肌酸激酶升高
在治療前、治療期間定期以及根據臨床需要監測血清肌酸激酶水平。如果發現水平升高，評估橫紋肌溶解症或其他原因，並根據嚴重程度調整司美替尼劑量。
6.維生素E與出血風險
避免補充超過安全限量的維他命E。與維生素K拮抗劑或抗血小板藥物併用時監測出血狀況，並增加INR監測頻率。
7. 胚胎-胎兒毒性
告知孕婦對胎兒的潛在風險。有生育可能的女性及其男性伴侶在治療期間和停用司美替尼後一周內應使用避孕措施。
使用司美替尼前的注意事項：
1. 在服用司美替尼前，將您的所有健康狀況告知醫生，包括：心臟問題、眼部問題、肝臟問題、懷孕或計劃懷孕、正在哺乳或計劃哺乳。
2. 司美替尼不應用於2歲以下兒童。
3. 司美替尼可能對未出生的胎兒造成傷害。醫生應在開始司美替尼治療前檢查是否懷孕。有生育能力的女性在司美替尼治療期間和末次給藥後一週內應使用有效的避孕措施。
4. 伴侶有生育能力的男性在司美替尼治療期間和末次給藥後一周內應使用有效的避孕措施。
5. 如果您在治療期間懷孕或懷疑自己可能懷孕，請立即告知醫生。
6. 目前尚不清楚司美替尼是否會進入母乳。在司美替尼治療期間和末次給藥後一週內不要哺乳。
服用司美替尼後的注意事項：
1. 如果您在服藥後不久發生嘔吐，請勿補上額外劑量。等到下一次預定服藥時間。
2. 若您開始出現稀便（腹瀉），請告知醫師。醫生可能會開止瀉藥給您。依醫囑繼續使用此藥物。
3. 若出現腹瀉，請多喝水。
4. 司美替尼可能導致心臟泵血水平低於正常值。服藥期間，應每3至6個月檢查心臟功能。
5. 司美替尼也可能導致眼部問題，甚至失明。需要頻繁進行視力檢查，根據檢查結果，您的下一次給藥可能會延遲。
