2024年12月20日，輝瑞公司宣布，美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准恩考芬尼（Braftovi）聯合西妥昔單抗（商品名：Erbitux®）和mFOLFOX6（氟尿嘧啶、亞葉酸鈣和奧沙利鉑），用於治療經FDA的檢測方法確認經205
該項適應症的批准是基於III期BREAKWATER試驗中，既往未經治療的患者接受恩考芬尼（Braftovi）聯合西妥昔單抗和mFOLFOX6治療後，在緩解率和緩解持久性方面顯示出具有統計學顯著性和臨床意義的改善。
此適應症的持續批准可能取決於驗證性試驗中臨床效益的證實。此加速批准是業界首批在FDA「領跑者計畫」（Project FrontRunner）下進行的批准之一，該計畫旨在支持針對晚期或轉移性疾病的新抗癌藥物的開發和批准。
專家評論
「從歷史上看，被診斷為BRAF突變型轉移性結直腸癌患者的治療選擇有限，預後較差。」德州大學MD安德森癌症中心教授、胃腸腫瘤內科副主任、BREAKWATER試驗Kopetz醫學博士、哲學博士、FACP表示，「作為首個且唯一一個針對該患者群體、甚至可用於一線治療的包含BRAF靶向治療的聯合方案，恩考芬尼方案已顯示出快速且持久的緩解率。這代表著持續疾病控制的一個令人鼓舞的信號，也為患者帶來了新的希望。」
BREAKWATER試驗數據
正在進行的BREAKWATER試驗正在評估恩考芬尼（Braftovi）聯合西妥昔單抗（聯合或不聯合化療[mFOLFOX6]）用於既往未經治療、攜帶BRAF V600E突變的mCRC患者。這是針對一線BRAF V600E突變型mCRC的BRAF標靶治療方案中唯一一項III期試驗。
該試驗達到了雙重主要終點之一的確證總緩解率（ORR），與標準治療相比有統計學顯著改善：恩考芬尼（Braftovi）聯合西妥昔單抗和mFOLFOX6組的ORR為61%（95%置信區間[CI]：52, 70），而化療（合併或不合併貝伐珠單抗）組的ORR為40%（95% CI：31, 49）（p=0.0008）。
恩考芬尼（Braftovi）聯合方案的中位緩解持續時間（DoR）為13.9個月（95% CI：8.5，不可估計），而化療（聯合或不聯合貝伐珠單抗）組為11.1個月（95% CI：6.7, 12.7）。 III期BREAKWATER試驗仍在進行中，完整資料集的結果將在即將召開的醫學會議上公佈。
