美國食品藥物管理局（FDA）於9月10日批准了口服選擇性MEK抑制劑司美替尼(Selumetinib)的口服顆粒劑和膠囊劑，用於治療1歲及以上伴有症狀、無法手術的1型神經纖維瘤病（NF1）叢狀神經纖維瘤（PN）的兒科患者。此前，司美替尼(Selumetinib)僅以膠囊劑形式用於2歲及以上患者。
口服顆粒劑型的核准是基於健康成人的生物利用度研究，以及SPRINT Stratum I試驗（評估膠囊劑在2歲及以上患者中的療效）和SPRINKLE研究（ClinicalTrials.gov標識符：NCT05309668）的暴露匹配結果。
SPRINT Stratum I試驗評估了膠囊劑在2歲及以上患者中的療效，而SPRINKLE研究目前正在評估口服顆粒劑型在1歲及以上患者中的療效。
研究結果顯示，兩種劑型的暴露程度相當，支持將療效外推至更年輕的患者。
司美替尼(Selumetinib)的新型口服顆粒劑型有5毫克和7.5毫克兩種劑量規格。口服顆粒劑包裝在膠囊中，應在配製後30分鐘內打開，並與順滑的優格或水果泥（如蘋果、香蕉、梨或草莓）一同服用；膠囊殼不應吞服。口服顆粒劑不應加入液體中，也不應與葡萄柚或任何含有塞維利亞橙的果汁、果泥或果醬混合。
膠囊或口服顆粒劑的建議劑量均基於體表面積。對於肝功能損害患者或正在服用強效或中效CYP3A抑制劑或氟康唑的患者，建議調整劑量。
此外，司美替尼(Selumetinib)的處方資訊包含以下警告和注意事項：心肌病變、眼毒性、胃腸道毒性、皮膚毒性、肌酸磷酸激酶升高、維生素E水平升高、出血風險增加（司美替尼(Selumetinib)膠囊）以及胚胎-胎兒毒性。
警告和注意事項的發生率已更新，納入了更多兒科患者數據；未發現新的安全性信號。
