Elunetirom是一種每日口服一次的小分子藥物。治療六周後，根據漢密爾頓抑鬱評定量表(Hamilton Depression Rating Scale)的評估，患者的抑鬱嚴重程度平均降低了16.8分。
作用機制與試驗設計
一種能夠刺激大腦中甲狀腺激素受體的藥物，已成功減輕雙相障礙患者的抑鬱嚴重程度。這一結果使其研發公司AutobahnTherapeutics能夠加速推進至後期臨床試驗，其最終目標是獲得監管批准。
Autobahn公布，每日口服一次的小分子藥物elunetirom在六周後使抑鬱嚴重程度平均降低16.8分(基於漢密爾頓抑鬱評定量表)。
這一結果達到了名為Amplify-BD的開放標簽二期試驗的主要終點。該試驗共入組21名正在經曆抑鬱發作的雙相障礙患者。患者在原有常規治療(心境穩定劑和/或抗精神病藥物)的基礎上加用elunetirom。
療效與安全性數據
Autobahn在新聞稿中表示，經過六周的每日服藥後，75%的患者對治療產生應答，半數患者達到緩解。公司補充稱，所有與elunetirom相關的不良事件均為輕度或中度。
該生物技術公司還報告稱，治療導致了患者大腦連接性的顯著改變。Autobahn計劃在今年晚些時候的醫學會議上公布該研究的完整數據。
如何排除安慰劑效應？
Autobahn首席執行官KevinFinney告訴FierceBiotech，作為一項開放標簽的精神病學研究，公司非常清楚安慰劑效應(即患者因相信自己接受了有效藥物而獲益)可能幹擾結果。
“有幾點讓我們確信，我們觀察到的是真正的治療效果，”Finney說。第一點是，患者在接受其他治療的同時，仍然從elunetirom中獲得了額外改善。“那些背景治療藥物的曆史數據根本達不到如此大的改善幅度。”
第二點證據來自所有次要終點指標，尤其是日常生活功能的評估。
Finney解釋說：“患者從基線期每周大約缺勤三天工作，到第六周時每周僅缺勤約半天。正如我們的研究者所說，對於已經在接受治療的患者而言，如此大的變化很難歸因於安慰劑效應。”
監管狀態與下一步計劃
Autobahn已於今年5月獲得FDA授予的針對這類患者的elunetirom快速通道認定。這家總部位於聖迭戈的生物技術公司還在開展一項針對重度抑鬱症的安慰劑對照二期研究。
Finney告訴Fierce，Autobahn已在籌備針對雙相抑鬱症的關鍵性三期臨床試驗，目標是“以我們能夠負責任的最快速度將elunetirom帶給患者”。
“我們已經在准備下一項研究，並計劃與監管機構召開二期結束會議，以就後續路徑達成一致，”Finney說。“我們預計下一項試驗將是注冊支持性的，並將在2027年上半年啟動。”
