巴黎，2026年6月13日——美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予Tzield(teplizumab-mzwv)加速批准，用於延緩8至17歲新診斷3期1型糖尿病(T1D)兒童患者內源性胰島素分泌功能的下降。Tzield對非自身免疫性血糖調節異常疾病無效。
加速批准詳情
獲批適應症：延緩8至17歲新診斷3期T1D兒童患者內源性胰島素分泌功能的下降。
批准依據：PROTECT 3期研究及全球臨床開發項目(超過900例接受Tzield治療的患者)的額外數據。
專家評論
“我們現在擁有了一種針對3期1型糖尿病自身免疫性和進展性本質的新型療法，”Breakthrough T1D首席執行官Aaron J. Kowalski博士表示。“每年約有64,000人被診斷為T1D。我們非常興奮，Tzield此次獲批為部分3期T1D確診患者提供了治療選擇——而正是在這一階段，許多人開始出現該病的常見症狀。”
研究數據支持
該批准得到了PROTECT 3期研究(臨床研究標識號：NCT03875729)數據的支持。該研究評估了β細胞功能，結果顯示，與安慰劑相比，Tzield組在試驗完成時平均C肽水平(混合餐耐受試驗後4小時曲線下面積)的下降顯著減緩(最小二乘均值差為0.13 pmol/mL;95%置信區間：0.09-0.17;p<0.001)。此外，全球臨床開發項目中超過900例接受Tzield治療的患者數據也為批准提供了支持。PROTECT 3期研究中觀察到的不良事件與既往研究一致。
最常見的不良反應包括：淋巴細胞減少、嘔吐、皮疹、白細胞減少、腹瀉、中性粒細胞減少、肝轉氨酶升高和頭痛。已有關於細胞因子釋放綜合征和危及生命的病毒再激活病例的報道。免疫功能低下患者發生病毒再激活的風險增加。
關於PROTECT研究
PROTECT是一項3期、隨機、雙盲、安慰劑對照、多國研究。該研究納入了328名8至17歲兒童和青少年(Tzield組217例，安慰劑組111例)，這些受試者在入組前6周內被診斷為臨床3期T1D;Tzield與安慰劑的隨機化比例為2:1。受試者在隨機化時接受第一個療程(12次每日輸注，Tzield或安慰劑)，隨後在第26周(約6個月)接受第二個療程(12次每日輸注)。所有受試者根據需要使用標准治療藥物。
關於自身免疫性T1D的分期
T1D是一種進展性自身免疫性疾病，由於自身免疫系統逐漸破壞產生胰島素的β細胞，導致機體調節血糖水平的能力受損。T1D的進展分為四個階段：
1期：針對β細胞的自身免疫攻擊已開始，可通過血液中存在2種或以上T1D相關自身抗體檢測到。此期血糖水平正常(血糖正常)，為症狀前階段。
2期(仍為症狀前)：除存在2種或以上T1D相關自身抗體外，由於β細胞/β細胞功能的進行性喪失，血糖水平已出現異常(血糖調節異常)。
3期(臨床期)：當大部分β細胞被破壞後進入此期。此時，升高的血糖水平達到臨床高血糖(定義為糖尿病)的標准，許多人開始出現3期T1D發病時的典型症狀：口渴增多、尿頻、不明原因體重下降、視力模糊和全身疲勞。3期T1D的管理需要每日使用負擔沉重的胰島素替代治療。
4期：定義為長期自身免疫性T1D，常伴有慢性糖尿病並發症的證據，此時β細胞功能幾乎或完全喪失(據估計β細胞量減少高達95%)。此期血液中可能不再存在T1D相關自身抗體，因為大多數β細胞已被自身免疫攻擊摧毀。
關於Tzield
Tzield(teplizumab)是一種CD3定向單克隆抗體。Tzield是自身免疫性T1D領域首個疾病修正療法;它於2022年11月在美國獲批，用於延緩診斷為2期T1D的成人和8歲及以上兒童進展為3期T1D。2026年4月，FDA將該適應症擴大至包括1歲及以上兒童。目前，它還在英國、歐盟(商品名Teizeild)、中國、澳大利亞、加拿大、以色列、沙特阿拉伯、阿聯酋、科威特、巴西和瑞士獲批用於延緩2期T1D成人和8歲及以上兒童進展為3期T1D。其他監管審評正在進行中。
