羅氏集團成員Genentech近日宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准奧瑞利珠單抗(Ocrevus、ocrelizumab)靜脈輸注制劑用於治療體重達到55磅(25公斤)及以上的10歲及以上兒童複發緩解型多發性硬化(RRMS)患者。
關鍵臨床數據：療效優於現有標准治療
在名為OPERETTAII的研究中，奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)在降低年複發率(ARR)方面表現出與芬戈莫德(Fingolimod)(此前FDA唯一獲批用於兒童RRMS的治療藥物)的非劣效性，並在以下關鍵指標上顯示出優效性：
新發或擴大的T2病灶數量：相比芬戈莫德(Fingolimod)減少48%。
釓增強T2病灶數量：相比芬戈莫德(Fingolimod)減少87%。
安全性特征：與成人患者一致。
在兒科患者中觀察到的安全性特征與成人患者一致。嚴重不良事件和嚴重感染發生率低且兩組間均衡。奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)組未見因不良事件導致治療中斷的病例，而芬戈莫德(Fingolimod)組有3名患者因此中斷治療。
填補兒童高效治療選項的空白
“這一批准為美國的多發性硬化患兒及其家庭樹立了一個裏程碑，有助於填補10歲及以上兒童在高效治療選項上長期存在的空白。”Genentech首席醫學官兼全球產品開發負責人LeviGarraway博士表示，“通過將十年的療效和安全性數據帶給這一年輕人群，奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)有望減少複發，並可能重新定義他們未來的治療可能。”
“我在多發性硬化中長大，深知被忽視的挫敗感和對未來的恐懼。”15歲時被診斷為多發性硬化的Mr.OscarMonkey創始人EmilyBlosberg說道，“現在，適合年齡的兒童和青少年能夠獲得像奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)這樣經FDA批准的高效治療選擇，這改變了遊戲規則。這意味著下一代患者不必等待答案——他們有機會盡早控制自己的疾病，在複發和腦部病灶造成損害之前將其阻止。”
關於奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)
奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)是一種處方藥，用於治療：
成人：複發型多發性硬化(包括臨床孤立綜合征、複發緩解型疾病和活動性繼發進展型疾病)以及原發進展型多發性硬化。
兒童(10歲及以上，體重55磅/25公斤以上)：複發緩解型多發性硬化。
尚不清楚奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)對10歲以下或體重不足55磅(25公斤)的兒童是否安全有效。
重要安全信息
1、奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)不適用人群
如果您有以下情況，請勿接受奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)：
患有活動性乙型肝炎病毒(HBV)感染;
曾對奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)發生過危及生命的過敏反應。請告知您的醫療提供者您是否曾對奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)或其任何成分產生過敏反應。
2、關於奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)
奧瑞利珠單抗(ocrelizumab)可能引起嚴重副作用，包括：
輸注反應：常見，可能嚴重並需要住院治療。每次輸注期間及輸注後至少1小時內，您將受到監測。
感染：常見。Ocrevus會增加上呼吸道、下呼吸道、皮膚及皰疹感染的風險。嚴重感染可能危及生命或導致死亡。如果您有感染，請立即告知您的醫療提供者，他們應延遲治療直至感染痊愈。
進行性多灶性白質腦病(PML)：一種罕見的腦部感染，通常導致死亡或嚴重殘疾，已有使用Ocrevus的報道。症狀在數天至數周內惡化。
免疫球蛋白下降：您的醫療提供者會通過血液檢測進行監測。
癌症(包括乳腺癌)風險：請遵循標准乳腺癌篩查指南。
結腸炎：如出現腹瀉、便血、腹痛，請立即告知醫生。
肝損傷：如出現皮膚或眼白發黃、惡心、嘔吐、尿色異常深、乏力、食欲不振、右上腹不適，請立即告知醫生。
以上並非全部可能產生的副作用。如需了解更多，請咨詢專業醫療人員。
