2026年5月22日–吉利德科學公司(Gilead Sciences,Inc)宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已授予Hepcludex(bulevirtide-gmod)8.5mg加速批准，用於治療患有慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染的成人患者。這使得Hepcludex成為美國首個且唯一獲批用於HDV的治療藥物。
關鍵亮點
慢性HDV被認為是病毒性肝炎中最嚴重的形式，疾病會快速進展至肝衰竭和肝髒相關死亡。
本次批准為這一治療選擇有限、存在高度未滿足需求的疾病帶來了首個FDA批准的療法。
加速批准主要基於關鍵性、對照性的3期MYR301研究數據，顯示HDV RNA下降和丙氨酸氨基轉移酶(ALT)正常化。
FDA加速批准背景及臨床數據支持
FDA對Hepcludex的加速批准主要基於關鍵性、對照性的3期MYR301研究數據。在第48周時，該研究顯示，與對照組(延遲治療組)相比，聯合病毒學和生化應答有統計學顯著改善。疾病相關臨床結局的改善尚未得到證實。該適應症的持續批准可能取決於確證性試驗中對臨床獲益的驗證和描述。
關於MYR301研究(NCT03852719)
該研究評估了Hepcludex在成人慢性HDV患者中的有效性和安全性，治療持續時間最長達144周，隨後進行96周的治療後隨訪。Hepcludex在第48周達到了主要終點，持續治療顯示出持久的療效，且在最長144周的治療暴露期內總體耐受性良好。
關於Hepcludex(bulevirtide)
Hepcludex(bulevirtide)是首個用於治療成人慢性丁型肝炎病毒(HDV)感染的進入抑制劑。慢性HDV感染是一種嚴重的肝髒疾病，僅發生在慢性HBV合並感染的患者中，與疾病快速進展、肝衰竭和死亡率增加相關。
Hepcludex為西林瓶裝，每日一次皮下注射。按照FDA批准說明書中的使用說明配制時，每瓶含8.5mg劑量。
Hepcludex通過阻斷HDV和HBV進入肝細胞發揮作用，這是病毒生命周期中的關鍵步驟。FDA加速批准Hepcludex得到了3期MYR301研究數據的支持，該研究表明Hepcludex是一種有效且總體耐受性良好的治療選擇，在長達144周的長期治療中觀察到持久的療效。
Hepcludex是一種每日一次的可注射療法，是美國首個且唯一獲得FDA加速批准用於HDV患者的治療選擇，解決了這一曆史上面臨服務不足的患者群體的長期未滿足醫療需求。
作為FDA加速批准的一部分，吉利德已承諾進行一項確證性長期結局研究，該研究已在慢性HDV患者中啟動。持續批准可能取決於臨床獲益的驗證。
