2026年5月27日，AbbVie宣布，美國食品藥品監督管理局(FDA)已批准Decnupaz(pivekimabsunirine-pvzy)用於治療成人BPDCN患者。BPDCN是一種超罕見且具有侵襲性的血液系統惡性腫瘤，治療選擇有限。該批准基於全球性1/2期CADENZA試驗的安全性及有效性數據。
首個且唯一可在門診啟動的BPDCN抗體藥物偶聯物
Decnupaz是首個且唯一獲批用於治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤(BPDCN)、並可在門診環境下啟動的抗體藥物偶聯物(ADC)。同時，它也是AbbVie首款獲批用於血液腫瘤的ADC。
AbbVie研發執行副總裁兼首席科學官RoopalThakkar表示：“對於罕見癌症患者而言，研究的進步可能改變生命。此次批准為BPDCN治療帶來了新選擇，也展示了我們致力於為難以治療的癌症患者推動有意義進展的決心。”
疾病背景與臨床需求
BPDCN患者常表現為皮膚病變，疾病可迅速擴散至骨髓、淋巴結和中樞神經系統。該病通常影響60-70歲的成年男性。盡管患者會接受包括幹細胞移植在內的強化化療作為初始治療，但許多人仍會複發，凸顯了對新治療方案的迫切需求。¹
德克薩斯大學MD安德森癌症中心白血病教授NaveenPemmaraju博士表示：“BPDCN是一種侵襲性疾病，曆史上治療選擇非常有限，尤其是對於複發或難治性患者。Pivekimabsunirine-pvzy是首個且唯一可靶向CD123、並在門診啟動的ADC，為急需新治療替代方案的BPDCN患者帶來了有意義的獲益。”
CADENZA試驗療效結果
在1/2期CADENZA試驗中，接受Decnupaz治療的新診斷BPDCN患者展現了具有臨床意義且持久的緩解。
新診斷患者(n=33)：複合完全緩解率(CRc)為69.7%，中位緩解持續時間為9.7個月;其中13例(39.4%)患者後續接受了幹細胞移植。
複發或難治性患者(n=51)：複合完全緩解率為15.7%，中位緩解持續時間為9.2個月;其中6例(11.8%)患者後續接受了幹細胞移植。
安全性信息
最常見的不良反應(≥20%)包括：水腫、疲勞、肌肉骨骼疼痛、出血、輸液相關反應、惡心和腹瀉。
Decnupaz帶有黑框警告：肝毒性(包括肝靜脈閉塞性疾病);以及關於輸液相關反應、水腫、亞硫酸鹽過敏反應和胚胎-胎兒毒性的警告與注意事項。
